神经干细胞移植促进非人类灵长类动物帕金森症的恢复
美国一个多中心研究团队测试了细胞疗法治疗帕金森病(PD)的潜力,发现将人类孤雌干细胞衍生的神经干细胞(hpNSCs)移植到PD模型的非人灵长类动物中,促进了行为恢复,增加了大脑中的多巴胺浓度,并诱导了有益基因和通路的表达,与未移植干细胞的对照动物相比。
研究人员还报告说,对于两个有中度至重度PD症状的移植试验动物组,脑内注射和移植hpNSCs是“安全且耐受性良好的”。
他们为期12个月的研究结果将发表在未来的一期细胞移植.
研究人员写道:“以前的临床研究表明,移植的胎儿神经组织可以在帕金森病中实现相当大的生化和临床改善,然而,胎儿组织的来源是有限的,有时可能在伦理上存在争议。”“人类孤雌干细胞提供了一个很好的选择,因为它们可以在不破坏潜在存活的人类胚胎的情况下获得,并且可以被用来产生无限的供应神经细胞移植。”
根据研究人员的说法,帕金森病的特征是大脑基底神经节功能的严重丧失,导致多巴胺神经元的丧失。虽然有一些药物,如左旋多巴(L-DOPA),可以增强多巴胺功能,并对某些症状提供暂时的临床改善,但这种药物也可能导致严重的副作用。细胞疗法有望成为一种替代疗法。研究人员说,使用干细胞的实验在临床前研究中提供了好处,但也提供了“各种各样的患者结果”。
本研究使用hpNSCs,因为该细胞具有人类的特征胚胎干细胞但它们不是来自存活的胚胎,在这一过程中胚胎可能会被破坏。作者说,他们之前对hpNSCs的研究表明,这些细胞也可以被“化学引导”分化为多功能神经干细胞,并能够被冷冻以供将来使用。
虽然这项研究旨在确定试验动物是否比对照组表现出更大的改善,但研究人员补充说,超过12个月的结果期可能证明了持续的改善和与对照组的差异。
“这是第一个显示人类孤雌生殖器官移植后功能恢复的综合研究神经干细胞有中度到重度帕金森病症状的非人类灵长类动物,”研究人员总结道。“这项和其他研究的结果支持了hpNSCs的临床转化,以及世界上第一个以多能干细胞为基础的治疗帕金森氏症的疗法的批准。”
“神经的使用干细胞从人类孤雌细胞中提取的干细胞可能成为治疗多种疾病的新途径,”保罗·桑伯格博士说。他是位于佛罗里达州坦帕市的南佛罗里达大学的著名大学教授,也是《细胞移植》杂志的联合主编。“这项研究表明,使用这些细胞是安全的,这是对以前的干细胞疗法的改进,以前的干细胞疗法显示,某些谱系可能导致肿瘤的形成。一项后续研究进一步评估了这种方法在改善功能方面的临床潜力,可能在未来治疗帕金森病中被证明是有前途的。”