对卢伽雷病的干细胞治疗可能是安全的

II期临床试验在患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),或卢伽雷氏症,表明人类干细胞移植到脊髓可能做到安全。该研究发表在6月29日,2016年,网络问题神经学美国神经病学学会的医学杂志。虽然这项研究不是为了确定治疗是否有效,研究人员注意到,它没有减缓疾病的进展。

ALS是一种障碍,运动神经元,大脑中找到脊髓,简并。这种疾病导致进行性肌肉不受控制,包括呼吸和吞咽,导致死亡。目前没有治疗可以阻止这种疾病。

“虽然有两个严重的并发症与治疗,可接受风险水平的治疗ALS患者预后差,治疗方法是有限的,可以说是高于良性疾病,”乔纳森·d·格拉斯说,医学博士,神经学教授在亚特兰大埃默里大学医学院和美国神经病学学会的成员。

这项研究涉及与ALS三大学医院15人。都有他们的第一个ALS症状在两年内的研究开始的。参与者被分成五个治疗组接受增加剂量的干细胞注射的越来越多。这个试验是开放性,这意味着参与者知道他们活跃的干细胞治疗。

所有参与者收到了两国之间的颈脊髓注入C3和C5地区。最后一组注入腰(L2-L4)和颈绳通过两个单独的外科手术。注射的数量范围从10到40岁,和细胞注入的数量从二百万年到1600万年不等。9个月的随访期间,研究人员收集信息的副作用和测量发展使用ALS疾病的功能评定量表。

大部分的副作用是暂时的痛苦与手术和药物抑制免疫系统的。两人发展严重的并发症与治疗有关。一个人发达脊髓肿胀,导致疼痛,感觉丧失和部分瘫痪和一个人发展中枢疼痛综合症。

参与者的功能是三个历史对照组相比,在以多快的速度没有差别疾病发展之间的那些接受了干细胞和那些没有。然而,玻璃警告说,结论不应该对小型研究的治疗的有效性。

“这项研究没有设计,也不是足够大,以确定的有效性放缓或停止ALS的进展。这项研究的重要性在于,它将使我们前进到一个更大规模的实验特别设计来测试是否移植的人类干细胞到脊髓ALS患者积极治疗,”玻璃说。