下一代的病毒载体,称为AAV 3.0,基因疗法和基因组编辑

佩雷尔曼医学院的宾夕法尼亚大学推出了一个新项目,叫做AAV 3.0,创建新的病毒载体找到更快和更好的治疗疾病的数组。詹姆斯·m·威尔逊,医学博士,医学教授和孤儿疾病中心主任,将领导一个跨学科的团队超过30的科学家创建这个新技术平台的支持下由宾夕法尼亚大学卫生系统提供。

电流波的临床应用基因治疗在很大程度上是基于一个新的家庭的腺相关病毒(AAV)向量最常用的病毒载体today-developed在10年前由威尔逊在宾夕法尼亚大学的实验室。装甲防护是用来运送纠正基因和其他小核酸进入细胞。翻译AAV基因治疗的诊所在很大程度上已经被禁用和致命的罕见遗传疾病的治疗,需要的是最伟大的。

“我是乐观的,成功的技术将继续从我们现有的AAV载体,帮助病人患有严重的遗传疾病,”威尔逊说。“然而,我们相信可以显著提高未来的性能AAV载体扩大临床效用为基因治疗和帮助开创的治疗应用基因组编辑。”

佩恩的催化剂科学,临床和商业发展AAV基因治疗通过一个广泛的私人和公共网络合作。12个生物制药许可包括两家公司潘帮助form-REGENXBIO和维度进行治疗目前使用装甲防护涉及在26日早些时候疾病。

”这一最新项目AAV技术,宾夕法尼亚大学医学继续建立其开创性工作促进下一代向量和治疗方法的发展,以及这些努力的临床翻译,“j·拉里·詹姆逊说,医学博士,博士,执行副总裁宾夕法尼亚大学的卫生系统和佩雷尔曼医学院的院长。

大学和宾夕法尼亚大学医学早就了开创性工作在临床翻译的细胞和基因治疗。例子包括遗传性失明患者的治疗与基因治疗让·贝内特博士博士f . m . Kirby眼科教授和主任潘中心先进的视网膜和眼部疗法,和使用嵌合抗原受体(汽车)T细胞白血病患者治疗6月卡尔,医学博士,教授理查德·w·模糊免疫疗法的病理学和实验室医学和转化研究主任艾布拉姆森癌症中心。此外,第一个基因治疗产品批准在西半球,用于治疗一种罕见的遗传性胰腺炎,使用向量由威尔逊。

“我们目前在细胞和成功基因治疗代表了几十年的工作由我们的科学家和坚定的支持机构,”拉尔夫·w·穆勒说,首席执行官宾夕法尼亚大学的卫生系统。“我们准备做是必要的,以确保这些拯救生命的治疗可用我们的病人。”