基因治疗代谢性肝病显示承诺在猪身上

梅奥诊所捐献器官的短缺,是探索衰弱患者肝脏疾病的治疗策略。研究人员正在测试一种新的方法来纠正代谢紊乱没有一个完整的器官移植。他们的研究发现将发表在科学转化医学。

医学研究bob88体育平台登录的研究测试了猪的基因治疗患有遗传性酪氨酸血症1型(HT1),酶缺乏引起的代谢紊乱。常见的治疗这种疾病的药物的使用,但它在许多患者是无效的,长期使用药物是未知的安全。

“肝移植是唯一的治疗HT1可治愈的选项,它的特点是进步的肝脏疾病,”雷蒙德·希基说,博士,梅奥外科研究员。“使用这种新方法治疗HT1和其他代谢疾病会使患者避免肝移植,拯救更多的生命。”

通过基因治疗,纠正肝细胞移植到病变的肝脏,导致酶的生产。“这是一种新形式的细胞移植治疗,利用患者自身的细胞,所以它不需要免疫抑制药物,因此,避免了这些药物的副作用,”斯科特·尼伯格说,医学博士,博士肝脏移植手术在梅奥诊所的医生。这种疗法导致改善猪HT1和预防肝衰竭。使用核成像使研究人员监控的扩张纠正细胞通过非侵入性成像过程。

“儿科患者患有先天性代谢异常的肝会从这种疗法中获益,”希博士说。“超过五分之一的小儿肝移植是代谢性疾病的结果。”

研究还考察了使用慢病毒载体细胞交付治疗肝脏疾病,传统上用于治疗血液疾病的工具。