一次性治疗救助致命的小鼠代谢肝病

治疗肝脏疾病tyrosinaemia I型,其中最严重的病情,医生通常使用药物治疗。然而治疗是终生和残留肝癌的风险依然存在,通常采用原位肝移植。现在,贝勒医学院的研究人员已经证明通过删除疾病相关基因的老鼠,他们可以把一次致命的疾病变成一个温和的形式。

“代谢途径重组是一个新概念。而不是关注我们关注疾病的致病基因相关的基因,”karl Bissig博士说,细胞和基因治疗中心的助理教授贝勒。“简而言之,我们重写了代谢途径的正常流程需要不需要交叉路径的地区或导致疾病的基因。”

研究结果,发表在自然通讯显示,一次性治疗已被证明在老鼠身上有一个永久的影响,消除药物的必要性。

Tyrosinaemia是由于缺少一种酶,导致积累的有毒分解产品,肝脏和肾脏的损害。使用基因工程技术,即CRISPR / Cas9,具体从Hpd基因的DNA片段被切除。那些编辑肝细胞举行non-edited的增长优势,取代整个肝脏只有几周,导致什么似乎是一个永久的改变。

“我们发现,编辑这个基因并不影响任何其他进程,“Bissig说,他也是丹邓肯L综合癌症中心的一员贝勒。“代谢重编程拥有一些优势基因替代疗法和传统药物治疗。”

Bissig解释说,在基因替代疗法有一个要求持续的野生型蛋白的表达,有时可以注册为外国的身体和引发免疫反应。而细菌Cas9也可能导致免疫反应,Bissig说只有短期需要免疫抑制而编辑肝细胞扩大创造永久的改变。

另一个好处是,药物治疗影响全身,这种治疗是精确的和有限的编辑器。

“我们仍看的长期影响,但小鼠模型研究的期间维持良好的健康,“Bissig说。“我们的研究只是一个概念验证,

代谢途径改变可以适应其他代谢紊乱”。