干细胞疗法治疗的进步neurogenetic疾病

干细胞移植治疗直接进入中枢神经系统(CNS)是一种很有前途的新方法治疗溶酶体储存的神经影响疾病(LSD),一群至少50个不同的单基因遗传疾病。翻译LSD的干细胞疗法在动物模型中开发有效的人类治疗仍然面临重大挑战,这一篇文章中所描述人类基因治疗。

这篇文章题为“干细胞治疗溶酶体储存的中枢神经系统疾病(10.1089 / hum.2016.088 online.liebertpub.com/doi/full…)”是一个特殊的干细胞基因治疗联合问题在人类基因治疗和干细胞&开发客人编辑Luigi Naldini医学科学主任,圣拉斐尔Telethon基因疗法研究所,米兰,意大利。一个特殊的“倒转”打印问题将分布式ESGCT /不佛罗伦萨2016 10月。

合著者法耶兹Siddiqi可并和约翰·沃尔夫,费城儿童医院的,佩雷尔曼医学院和兽医学院,宾夕法尼亚大学(费城,PA),讨论了不同类型的干细胞,可用于治疗神经系统疾病。他们审查的最新研究和描述工程师努力进行神经干细胞并交付他们中枢神经系统优化治疗患者的大脑LSD的能力。

“干细胞疗法之前无法治愈的溶酶体储存障碍影响大脑继续进步,为患者和家庭提供新的希望,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“许多啮齿动物的研究已经证明了干细胞的概念,直接喷射能扭转方面的这些疾病不与酶替代疗法治疗。本文由Drs。Siddiqi沃尔夫和提供了一个现实和综合评价这种方法的前景和局限性,“

研究报告在这份出版物是由美国国立卫生研究院的支持下奖授予NS007413 NS088667数量和培训。