改善airway-targeted囊性纤维化的基因传递在猪模型

囊性纤维化(CF)的特点是肺部的厚粘液,与细菌感染的发病率高有关。突变基因编码CF跨膜电导调节器(雌性生殖道)基础疾病。基因治疗提供正常的副本雌性生殖道基因显示承诺在临床前模型和临床试验;然而,当前的基因传递方法是低效和不导致持续的表达功能雌性生殖道在航空公司。

两个研究问题江森自控的洞察力报告病毒基于矢量的交付的开发和使用雌性生殖道在猪的CF模型。

帕特里克•辛恩领导的研究小组和爱荷华大学的保罗•麦克雷jr .发达lentiviral-based向量,通过新生儿CF猪的鼻子。分析这些动物显示功能的证据雌性生殖道表达式的航空公司。

第二次约瑟Zabner领导的小组,爱荷华州立大学的大卫·谢弗的加州大学伯克利分校生成一个腺相关病毒(AAV)房屋的猪呼吸道调解功能的表情雌性生殖道在1周前CF猪的航空公司。这些报告显示,病毒基于矢量的方法有可能改善的有效性雌性生殖道基因治疗。