糖尿病药物治疗帕金森病的新临床试验焦点
二型糖尿病和帕金森氏症似乎没有太多共同之处,但从表面上看,它们有重要的分子相似性,为对抗帕金森氏症提供了潜在的靶点。
这些共性构成了洛杉矶雪松西奈医院正在进行的一项临床试验的基础,该试验旨在研究使用糖尿病药物利拉鲁肽来减缓或阻止帕金森氏症的进展。该试验由Michele Tagliati,医学博士,Steven D. Broidy主席和ceddars - sinai运动障碍主任领导,是联合临床试验(LCT)倡议的最新启动,该计划由英国研究慈善机构治愈帕金森基金会与大激流城的Van Andel研究所(VARI)合作发起。开发利拉鲁肽的诺和诺德公司也支持这项试验。
LCT国际科学委员会主席、VARI神经退行性科学中心主任Patrik Brundin医学博士说:“我们非常需要找到影响疾病进程的治疗方法,也就是说,减缓或实际上停止疾病,而不仅仅是减轻症状。”“研究已经被批准用于治疗其他疾病的药物,并已经进行了广泛的测试,这为更快地将这些潜在的新疗法推向临床提供了独特的机会。然而,与任何研究性新疗法一样,我们敦促大家耐心等待,直到临床研究完成,这对确保疗效和安全性至关重要。”
利拉鲁肽属于一类被称为GLP-1激动剂的药物,它能促进胰岛素的释放,从而在与胰岛素受体结合时降低血液中的葡萄糖水平。最近的实验室研究结果表明,当利拉鲁肽激活大脑中的这些受体时,这种药物可以防止关键脑细胞的退行性损伤,特别是那些受帕金森病影响的细胞。
Tagliati说:“利拉鲁肽的研究应用反映了我们的科学进步和对帕金森病认识的提高。”“鉴于越来越多的证据表明胰岛素抵抗在神经退行性变中可能起作用,我们预计这种GLP-1激动剂对帕金森病的症状及其进展有很大影响。这种新的研究途径的一个显著方面是关注可能解决疾病的运动和非运动特征的机制。我们非常感谢联合临床试验计划的远见和慷慨,使这项重要的临床工作成为可能。”
利拉鲁肽是第二个通过LCT选择进行试验的GLP-1激动剂。第一种药物艾塞那肽(exenatide)在参加了为期一年临床试验的帕金森病患者身上显示出了有希望的初步结果。其他正在通过LCT进行研究的药物包括呼吸药物氨溴索和降胆固醇药物辛伐他汀。通过专注于现有的药物,这些药物在治疗帕金森氏症的临床前实验室研究中显示出了前景,并且已经通过了用于其他疾病的严格的药物审批程序,LCT的目标是大幅减少为帕金森氏症患者带来新疗法所需的时间和成本。
“联合临床试验是一项积极主动的举措,它已经积聚了真正的势头——它让我们有机会加速潜在的突破性治疗方法更快地进入临床,”治愈帕金森基金会的总裁兼联合创始人汤姆·艾萨克斯(Tom Isaacs)说。“这项试验给像我这样的帕金森患者带来了真正的希望,我们正处于向更好的方向转变的边缘。我们迫切需要确定和开发这些潜在的新疗法,以改善世界各地患有这种疾病的人的生活质量。”
在过去的50年里,除了左旋多巴(目前药物治疗的金标准)和深部脑刺激(一种手术选择)之外,帕金森病的治疗几乎没有什么重大突破。虽然这些疗法可以显著提高生活质量,但它们不会影响进行性脑细胞死亡,而这是该疾病的标志。LCT的科学委员会由来自世界各地的帕金森病专家和倡导者组成,他们继续研究其他化合物,这些化合物不仅可以治疗症状,还可以减缓或阻止疾病的进展。