亨廷顿氏舞蹈症基因的活动限制了六个月的老鼠

一个注入新的治疗减少了基因的活动负责亨廷顿氏舞蹈症几个月在小鼠的试验。

亨廷顿氏病是一种遗传性疾病,影响大约每10000人和损害大脑的神经细胞。这将导致影响运动神经系统症状,认知和行为。

亨廷顿氏舞蹈症通常只在成年后开始显示症状。目前还没有治愈,没有办法减缓疾病的发展。症状通常进展在十到二十五年,直到最终死去的人。

现在,欧盟FINGERS4CURE项目团队由伦敦帝国理工学院的研究人员设计了一个治疗性蛋白质称为“锌指”。

亨廷顿氏病是由单个基因的突变形式的杭丁顿蛋白。锌指蛋白是通过目标突变杭丁顿蛋白的基因,抑制其表达和创造有害蛋白质的能力。

在新的研究中涉及到老鼠,发表在《华尔街日报》分子神经退化,注入锌指压抑的突变基因的至少6个月。

老鼠在此前的一项研究中,研究小组已经限制突变基因几周的活动。通过调整成分的锌指在新的研究中他们能够扩大其影响的几个月里,压抑疾病基因在此期间没有看到任何有害的副作用。这涉及到使锌指尽可能不可见的免疫系统。

很多承诺

项目领导从生命科学学系博士马克Isalan帝国说:“我们非常兴奋,我们的最新结果显示很多治疗亨廷顿氏舞蹈症的承诺。

老鼠“然而,虽然这些令人鼓舞的结果意味着锌指看起来像一个好的候选人采取向前人体试验,我们仍然需要做很多工作来回答重要问题在安全的干预,重复治疗是否有效,是否有可能是长期的副作用,我们是否可以扩展和增加效益超过六个月。

“在这项研究中我们没有看多压抑基因活性影响疾病的症状,这显然是一个关键问题。然而,我们有理由相信从我们先前的研究,抑制基因实际上大大减少症状。

“如果一切顺利,我们有进一步的积极成果,我们的目标是在五年内开始临床试验治疗是否可以安全有效的人类。我们迫切寻找行业合作伙伴和资金来实现这一目标。”

从源头上切断

突变杭丁顿蛋白基因被认为导致有毒牛奶的蛋白质含量聚合在大脑中。防止这种基因的活动理论上可以阻止疾病,但这很难实现。

基因存在于大脑中的许多不同的细胞类型,使得它难以目标,和每一个病人也有non-mutant复制的基因,科学家们需要避免定位和任何干预,以防止不必要的副作用。

锌指蛋白坚持的DNA突变杭丁顿蛋白基因和关闭基因的表达。“我们不知道如何突变杭丁顿蛋白基因导致的疾病,所以我们的想法是,针对基因表达切断问题源头——防止曾经可能采取行动,“Isalan博士说。

针对基本的DNA基因,锌指疗法也有优于其他潜在的亨廷顿氏疗法需要更频繁的治疗。

延长的效果

在这项研究中,研究人员给一个注入锌指到12老鼠与亨廷顿氏病。他们检测了小鼠的大脑在不同间隔的初始注射后,发现平均77%的“坏”基因表达压抑在老鼠大脑注入锌指的三周后,61%压抑在六周,48%压抑在12周。

由最初的注射24周后,仍有23%的镇压,这仍然被认为是有用的治疗。研究小组正致力于进一步延长镇压时期。