ESMO-MCBS量表在罕见肿瘤中的首次可行性研究
今天在哥本哈根举行的ESMO 2016年大会上宣布了第一项分析ESMO临床效益量表(ESMO- mcbs)在罕见肿瘤实体的现实环境中的应用的研究结果。
ESMO-MCBS是一种量化某种药物治疗癌症的临床疗效及其在日常临床实践中的应用的新工具。欧洲最大的癌症中心之一维也纳医科大学(MUV)首次对常见肿瘤实体进行了评估，该中心也进行了这项新研究。
MUV的Barbara Kiesewetter博士说:“我们评估了神经内分泌肿瘤(NET)、胶质母细胞瘤、肉瘤、甲状腺癌、胰腺癌、卵巢癌、头颈癌和尿路上皮癌的数据。数据分析分为三步:我们在MUV收集日常使用方案的数据，然后用ESMO-MCBS作为我们的第二步分析数据，最后我们评估和讨论数据在日常实践中的临床可行性和实用性。”“我们注意到一种现象，即ESMO-MCBS特别强调了新的免疫调节药物的临床益处。在我们对常见肿瘤实体的现场测试中也观察到了这一点，这可能有助于我们在不久的将来在日常实践中实施这些治疗。我们特别兴奋的是，关于罕见实体的检查点抑制剂的新数据很快就会公布。例如，在头颈部癌症中，基于现有结果，CHECKMATE141数据目前的ESMO-MCBS评分为3分(现场测试)，但如果有更成熟的生存数据，可能会提高到更强的推荐值，”她继续说道。
“由于缺乏随机数据，ESMO-MCBS应用于非常罕见的肿瘤(例如肉瘤和胶质母细胞瘤)的实用性在一定程度上受到限制。然而，ESMO-MCBS适用于大多数有对照试验的情况，如pazopanib挽救治疗的数据软组织肉瘤与安慰剂组1.6个月相比，显著无进展生存期(PFS)增加3个月，达到3分。“对于肉瘤，由于缺乏许多适应症的试验，ESMO-MCBS的实用性受到限制。然而，当随机数据可用时，ESMO-MCBS是有用的。例如，ESMO-MCBS评分为4分清楚地强调了在吉西他滨治疗前的软组织肉瘤中加入达卡巴嗪所获得的临床益处。这符合我们的临床经验，支持进一步使用ESMO临床获益量表。”Kiesewetter解释道。
ESMO-MCBS旨在评估注册用于治疗癌症的药物的疗效。它考虑了预定义的主要和次要研究终点:总生存期和无进展生存期，分别根据相应的危险比和生活质量或毒性的绝对增益和95%置信区间的下限。然后，对新治疗的数据与对照组的反应持续时间或生存期进行分析，必须以相应的形式输入，并将结果输入临床效益排名。
“我们发现，如果随机数据可用，ESMO-MCBS对于罕见肿瘤的临床实践以及常见肿瘤实体是一个有用的工具。它支持基于预期的治疗决策临床效益．它使用起来非常简单，根据我们的研究结果，我们认为它将被证明是日常临床实践中非常重要的工具。临床医生在考虑新的治疗方法时可以回溯数据，并在线使用ESMO-MCBS来分析新方法的预期效果，”Kiesewetter博士总结道。
