治疗一种罕见的血液疾病,科学家们利用另一个

全世界将近400000人的血友病A和血友病B-rare血液疾病,损害一个人的能力形成凝块停止bleeding-relief可能有一天来自一个相似之处另一个血液疾病,治疗被称为因子V莱顿。

在今天在线发表的一项研究血美国血液学会的期刊(灰),研究人员报告说,他们已经开发出一种新疗法,使凝血过程更多的时间来产生凝血酶,用于凝血酶。他们认为这种治疗可能会有助于所有的血友病患者,包括那些开发抗体标准治疗。

血友病是在某些凝血因子缺乏引起的,第九凝血因子VIII因子对hemophila和血友病b标准治疗血友病是管理缺失的因素。然而,这需要变得静脉注射,是进行有效,并在某些情况下导致抗体拒绝因素的发展,所以研究人员尝试一个新的方法基于观察有关常见突变与过度的凝血,因子V莱顿。

“我们知道,病人有严重的血友病和也有突变,增加凝血,如因子V莱顿,体验小的出血,“研究合作者特雷福Baglin说,剑桥大学的医学博士的阿登布鲁克医院。

Baglin博士和他的同事们采取一项新策略来减少enzyme-activated蛋白C (APC)的活动——促进出血。患者因素V莱顿,抗凝APC的机制缺陷导致的过度表达凝血酶的生产,需要一种酶,这种酶形成凝块。詹姆斯·a·亨廷顿教授领导的团队,博士,利用这一观点通过开发一个APC的直接抑制剂。研究人员修改丝氨酸蛋白酶抑制剂,称为serpins,让他们APC的具体和有效的抑制剂。

“我们推测,如果我们有针对性的蛋白C通路可以延长凝血酶生产、“亨廷顿博士说,剑桥大学医学研究所的剑桥大学。bob88体育平台登录“我们工程serpin,选择性地阻止APC关闭前凝血酶生产稳定的凝块的形成。”

为了测试他们的理论,团队管理serpin与血友病B和老鼠夹尾巴。在这个模型中,失血减少随着剂量的增加,最高剂量减少出血的健康老鼠。进一步损伤模型强调serpin帮助大多数小鼠形成稳定的凝块,高剂量导致更快的血栓形成。serpin也能够促进血栓形成,当添加到A型血友病患者的血液样本。

“这是我们的理解,因为我们是针对一般抗凝过程,我们serpin可以有效地治疗血友病a或B,包括那些开发抑制剂更传统的疗法,“亨廷顿博士说。他接着补充说:“此外,我们主要集中在工程交付的serpin既皮下注射和长效。这将病人摆脱麻烦thrice-weekly注入必要的治疗方案在许多当代的。”

解释了这种疗法进一步发展路线图,Baglin博士指出,“在三年之内,我们希望能进行第一次作用于人体的试验一种subcutaneously-administered serpin。重要的是要记住,世界上大多数人,血友病无法获得治疗。一个稳定、皮下、长效、有效的止血剂治疗可能带来很多很多血友病患者。”

---

---