尼曼-匹克C型，一种罕见的神经退行性疾病的潜在治疗方法

日本的研究人员改进了一种治疗一种罕见遗传病的潜在疗法，通过将其与哑铃形状的链连接，并将其固定在一个位置直到其达到目标，从而减少其负面毒性作用。

需要除去细胞过程的副产物，并降解细胞正常功能。微小的球形囊泡，称为溶酶体，充当电池的主要废物处理系统。影响它们导致细胞内积累的遗传异常。

Niemann-Pick型C（NPC）疾病是一个稀有遗传障碍这影响到两种蛋白质，这两种蛋白质在将胆固醇从溶酶体运输到细胞的其他部分中起着核心作用。胆固醇在溶酶体内积累会导致致命的症状，如进行性神经退行性变和肝脾肿大。

东京医科和牙科大学的一组研究人员正在努力提高一种药物的效率，这种药物由于其强大的降低受鼻咽癌影响细胞中的胆固醇的能力而受到了广泛关注。然而，研究人员发现，这种具有治疗作用的高浓度环状糖分子HP-β-CD(2-羟丙基-β-环糊精)对小鼠具有高度毒性。

研究人员制定了将HP-β-CD递送至溶酶体而不影响其他细胞结构的策略。它们通过将环形HP-β-Cds穿过哑铃形分子，称为聚图烷而这样做。称为N-Trt（N-三苯基甲基）的“塞子”存在于多岩分子的任一端，将HP-β-CD保持在其多岩线上。该团队还将称为HEE基团（2-（2-羟基乙氧基）乙基）的分子组分添加到化合物的HP-β-CD部分中，使其更可溶。

该团队发现当化合物达到溶酶体的酸性环境时，N-TRT止动器被破坏，但在周围细胞的主要中性环境中留在很大程度上。他们还发现化合物减少了胆固醇水平当每单β-CD添加4.1 ~ 5.4组HEE时，细胞内最佳。当HEE组数量增加时，该化合物不能降低胆固醇含量。最后，该化合物在正常情况下毒性可忽略不计人体皮肤细胞即使在相对高的浓度下也称为成纤维细胞。

该团队的化合物具有“改善NPC疾病中溶酶体胆固醇积累的巨大潜力而​​无明显毒性，”在学习中发表的研究中，研究人员新材料科学与技术。

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