测试干细胞作为心脏衰竭的可能治疗方法
南卡罗莱纳医科大学正在测试干细胞，作为保留射血分数(HFpEF)治疗心力衰竭的可能方法。这种疾病会导致严重残疾，五年内半数患者死亡。
测试这种疗法的安全性和有效性的研究由国防部资助。HFpEF在退伍军人中比平民发生得早。
心脏病学家Michael Zile，医学博士，指导了这项试验，他说，这项资助强调了与这种疾病相关的研究日益增长的重要性。HFpEF被称为一种新出现的流行病。它在女性中比男性更常见，在非裔美国人中似乎更严重。
“到目前为止，还没有减少HFpEF患者发病率和死亡率或残疾的管理策略。这些事实强调了我们社区中存在着大量未得到满足的需求。这就是我们正在努力通过开发新的治疗方法来克服的挑战。”Zile说。
MUSC团队正在与来自西达斯-西奈心脏研究所和生产这种独特心脏的生物技术公司Capricor的研究人员合作干细胞叫做心球衍生细胞，简称cdc。
这项试验被称为“回归- hfpef”，目前正在MUSC进行注册。一些患有HFpEF的患者非常迫切地需要帮助，因此一旦试验即将开始的消息传出，他的团队就开始接到来自全国各地的电话。
Zile说:“令人兴奋的是，我们有机会改变真正使病人生病的细胞的功能。”
国防部1000万美元的拨款旨在为一个真正令人沮丧的问题找到更好的治疗方法。
“我不得不看着病人的眼睛说，‘你得了一种致命的疾病，它会杀死你，限制你生活的能力，而我几乎没有什么能改善你的症状，也没有什么能让你免于住院或死于这种疾病，’”齐勒说。
“在我看来，这是2016年心脏病学领域最重要的未满足需求。”
该试验将测试Cedars Sinai心脏研究所的Eduardo Marban博士开发的一种方法。来自供体心脏肌肉组织的心球衍生细胞(cdc)将被注射到HFpEF患者的心脏中。
齐勒说:“疾控中心就像运输卡车。他们带着可能是救生包的东西。
在HFpEF患者中，心肌变得僵硬，在收缩之间不能正常放松。这样可以防止心室充血。它也被称为舒张性心力衰竭。
罪魁祸首是心脏细胞失灵。Zile说:“它们可能缺少一种蛋白质肽，或者产生了错误的蛋白质或肽。”“或者控制机制，即控制这些蛋白质和多肽产生的RNA和DNA，可能会错位。”
cdc将提供优质蛋白质、多肽、RNA和DNA。他们希望能对病人心脏中的细胞进行重新编程。齐勒说:“他们没有以病态的方式行事，而是纠正了这一点。”
根据美国心力衰竭协会的数据，美国约有500万人患有心力衰竭。虽然“衰竭”听起来像是心脏停止工作，但它实际上意味着心脏虚弱，随着时间的推移情况越来越糟。大约一半的心力衰竭患者患有HFpEF。
女性患HFpEF的可能性是男性的两倍，这可能是因为她们的身体适应随年龄增长而来的高血压的方式不同。退伍军人也更容易受到伤害，因为他们有很多导致HFpEF的条件。
齐勒说:“他们有很多高血压、冠状动脉疾病和糖尿病。“其中一些原因是，他们是为国家服务的人，在许多情况下遭受了一些致残问题。我们知道有心脏衰竭的老兵在很小的时候就保存了EF。事实上，他们至少在十年前就得到了。退伍军人在60岁和50岁时就可以退休，而不是70岁。”
Zile希望在回归HFpEF研究中招募40人，包括退伍军人、MUSC健康中心的患者和来自其他机构的人。齐勒说:“如果人们在罗普医院、三叉戟医院、圣弗朗西斯医院、萨默维尔医院或其他任何地方，他们有心脏衰竭的患者，他们希望我们提供一些咨询和专业知识，我们很乐意这样做。”
“我们不想让病人离开他们觉得舒服的医生。我们只是想邀请他们参与这项新奇的研究。”
先前的研究由西达斯-西奈心脏研究所的齐勒和他的同事所作，发表在美国心脏病学会杂志基础和转化科学，发现心脏干细胞疗法在实验室中起作用，使心脏功能恢复正常。现在他们想知道它是否对病人有效。
回归HFpEF研究是MUSC正在进行的四个项目之一，旨在改善HFpEF患者的治疗。
其他包括:
——一个研究测试HFpEF患者减重是否能减轻症状
- - -Paragon试验该项目旨在测试诺华(Novartis)生产的一种实验性心力衰竭药物能否帮助HFpEF患者
- - -减少LAP(左心房压)试验该研究评估了机械装置是否能降低心脏病患者的左心房压心脏衰竭．
Zile指导的回归HFpEf试验的数据将不仅仅是测试心脏干细胞输注的有效性。它还将被送往其他实验室，在那里，研究人员将试图确定正在发生的具体变化，以帮助干细胞治疗发挥作用，寻找生物标志物，以帮助预测哪些患者将恢复良好干细胞疗法，确定治疗前后蛋白质的变化，并探索钙在HFpEF中的作用。
齐勒说，总的目标很简单。“我们希望人们活得更长、更好。”
