基于mRNA的脑部疾病疗法的曙光

阿尔茨海默氏病（AD）患者遭受的进步痴呆症每年影响数百万的人，并给医疗服务带来了很大的压力。AD背后的机制尚不清楚，并且没有可用的有效疗法可完全解决该疾病。

科学家知道，AD患者的一种特定蛋白质淀粉样蛋白β（Aβ）在AD患者中过表达，并积聚在斑块中脑，破坏正常功能。此外，记忆丧失被认为与可溶性Aβ沉积有关，因为不溶于Aβ斑块和脑的关键部分。打破这两种形式的Aβ之间的连接可能是解决AD的一种方法。一种能够降解Aβ的蛋白质是Neprilysin（NEP），但这需要通过挑战性的基因引入过程将其引入大脑。

现在，东京大学的Keiji Itaka及其同事通过将NEP携带的mRNA传递到息肉纳米胶体内部的大脑中，开创了一种安全的方法，将NEP引入小鼠大脑。他们的结果可能会预示着针对广告和其他脑部疾病的有针对性治疗的新时代。

纳米细胞是微小的，自组装的分子结构，可以在其核心中携带药物，只有在到达体内的靶位点时才能释放其负载。伊塔卡（Itaka）团队在将mRNA释放到大脑细胞中后，由伊塔卡（Itaka）团队开发的纳米细胞降解为非毒性代谢产物，这意味着该过程的风险低于其他基因输送方法。

在实验室中的细胞培养物中测试了纳米胶载体后，研究人员通过直接输注小鼠的大脑对其在体内进行了mRNA携带系统。他们发现，纳米细胞成功地将NEP mRNA引入了所有靶组织，发现蛋白质水平在整个大脑中得到了提高。这导致Aβ浓度显着降低，这是第一次证明通过mRNA引入大脑治疗的治疗潜力的研究。

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