FDA书第一次治疗罕见的遗传性疾病

美国食品和药物管理局周五批准了第一个治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症,一种罕见的遗传性疾病,进行性肌无力这是最常见的基因导致婴儿死亡。

该机构批准的药物,Spinraza,后快速的地位。它是由Ionis制药公司的卡尔斯巴德,加州,马萨诸塞州剑桥和生原体公司。生原体将市场。

组织治疗SMA说脊髓性肌肉萎缩症影响10000婴儿中约有1个,每50个美国人中是一个基因载体。FDA指出,障碍,从而影响运动神经细胞脊髓任何年龄的人,可以影响。其症状,发展的速度也有所不同。

Spinraza注入脊髓周围的流体。生原体说,在临床研究中,药物带来的“有意义的改善运动机能比未经处理的研究参与者。”

与FDA批准,Ionis将获得6000万美元的里程碑付款。这也是排队版税Spinraza销售。它股价上涨3.69美元,或7%,报57.10美元,在盘后交易宣布后药物的批准。

上涨9.47美元,或3.3%,至297美元。

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