基因治疗,防止视力丧失:研究灵长类动物需要优化人体试验

许多基因较为方法开发应对基因和其他原因造成的失明和视力丧失,更可以了解这些有前途的新疗法的安全性和有效性通过研究在非人类灵长类动物临床试验启动前,先发表的一项研究的结果如图所示人类基因治疗。

领导的研究小组让·班尼特,Scheie眼科研究所,宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的费城,评估和比较两个腺相关病毒(AAV)向量旨在提供治疗基因直接眼睛通过视网膜下注射接种的时候出现非人灵长类动物。他们报告的差异基因表达效率和不同剂量的免疫原性篇题为“AAV7m8剂量和安全评价和AAV8BP2在非人灵长类动物的视网膜上。”

基因疗法的开发和测试老鼠可能会出现完全不同的安全性和有效性资料当人类管理。评估在非人灵长类动物的基因传递载体提供了结果,更预测一个可以期待的人类。

“贝内特博士和她的团队已经在基因治疗方面取得了重大突破遗传原因造成的失明。这项工作发表在这里承诺大大改善眼部的技术基因治疗总编说:“特伦斯·r·Flotte医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。