新的心脏成像测试确定改善淀粉样变患者的预后

波士顿医学中心(BMC)的研究人员报告说，一种新的心脏成像测试可以确定心脏淀粉样变患者在干细胞移植后是否有望存活。他们通过分析超声心动图(一种评估心脏功能的标准超声测试)的结果来实现这一点。该研究结果发表在《科学》杂志上欧洲心脏杂志-心血管成像这可能会改变医生预测谁将从这种疾病的干细胞移植中受益的方式。

轻链或AL淀粉样变性是一种罕见的疾病，当一种叫做淀粉样蛋白的异常蛋白质在包括心脏在内的器官中积聚时发生。AL淀粉样变没有明确的治愈方法，但治疗可以帮助限制淀粉样蛋白的进一步产生，并显著延长生存期。最有效的治疗方法是将一种叫做美法兰的强效化疗药物与自体干细胞移植(ASCT)结合起来。通过这种治疗，病人的血液干细胞收集，产生毒性的骨髓细胞淀粉样前体蛋白都被摧毁了，然后干细胞是重新引入。一旦患者接受干细胞移植，就会使用血液生物标志物和超声心动图对患者进行密切监测，以评估他们心脏的改善情况。

波士顿大学医学院(BUSM)和BMC的淀粉样变性中心是国际公认的淀粉样变性基础和临床研究的领导者，每年治疗400多例患者。

“我们已经知道一段时间了，我们在患者身上看到的症状和临床改善之间存在脱节细胞移植心脏功能的超声心动图测量，”医学博士弗雷德里克·l·鲁伯格说，他是BMC先进心脏成像主任，BUSM医学和放射学副教授，也是该研究的通讯作者。“这些测量似乎需要更长的时间才能显示出改善。”

Ruberg和他的团队，包括论文的第一作者、来自意大利的访问科学家Francesco Salinaro医学博士，评估了60多名心脏性AL淀粉样变性患者的超声心动图，以确定一种称为纵向应变的新测量方法是否可以预测干细胞移植后一年的生存。他们发现，这种菌株不仅能预测存活，而且优于血液中发现的其他常规测量的生物标志物。

此外，研究人员发现，心脏淀粉样变的应变模式异常特征在治疗后得到改善。这些应变改善是在任何更传统的超声心动图测量(如壁厚或射血分数)检测到变化之前观察到的。

Ruberg说:“虽然这些发现与其他研究AL淀粉样变患者心功能的研究一致，但该报告是第一个专门研究心脏受累患者的报告。”“有了这些额外的数据，我们就能更明智地决定哪些治疗方法对我们的患者最有益。”

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