Selumetinib活跃在儿童神经纤维瘤病1型

(每日健康)——口腔MAPK激酶1和2的选择性抑制剂,selumetinib,活跃在儿童神经纤维瘤病1型和不实用的丛状的纤维瘤,据一项研究发表在12月29日发行的新英格兰医学杂志》上。

伊娃Dombi,医学博士从癌症研究中心的贝塞斯达,以及他的同事们进行了一项selumetinib的第一阶段试验孩子们神经纤维瘤病1型和不实用的丛状纤维瘤。Selumetinib的剂量是每天两次管理20到30毫克/ m²决定果蝇体表面积。Selumetinib也是测试使用小鼠模型的神经纤维瘤1-related型神经纤维瘤。

24孩子(肿瘤体积,中位数1205毫升)收到selumetinib。研究人员发现,孩子们能够接收selumetinib在长期的基础上,30个周期的平均(范围、六56个周期)。25 mg / m²的剂量是最大的容忍。Acneiform皮疹、胃肠道的影响和无症状的肌酸激酶升高是最常见的毒性作用与selumetinib有关。十七岁的24个孩子(71%)已经确认部分selumetinib治疗的反应;纤维神经瘤18小鼠减少基线的67%体积。迄今为止,没有证据表明疾病进展(肿瘤体积增加从基线≥20%)。

“我们的早期数据显示,儿童神经纤维瘤病1型和不实用的丛状纤维瘤受益于长期dose-adjusted selumetinib治疗没有多余的毒性作用,”作者写道。

这次审判是部分由阿斯利康,selumetinib提供。

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