新系统治疗基因传递增加转基因表达到100倍

mini-intronic质粒(MIP)系统的先进的工程设计携带治疗基因的表达可以显著提高转基因交付使用一个腺相关病毒(AAV)向量。提高转基因表达的能力40至100倍,这将降低生产的成本,也许也减轻AAV / MIP-based基因治疗的免疫反应,是报道人类基因治疗。

作者Jiamiao Lu,飞,和马克凯,斯坦福大学,帕洛阿尔托,CA,和詹姆斯·威廉姆斯和杰里米·卢克自然技术公司,林肯,NE,本文描述修改MIP表达系统名为“包含工程5 '非编码外显子内含子提高转基因表达的重组AAV载体体内。”The researchers discuss the potential implications of enhanced transgene expression on the doses needed to achieve a therapeutic response and the flexibility the small intronic sequences offer, allowing them to be used in both DNA plasmids and viral delivery vectors.

“仔细观察不同的表达特征向量设计有时会导致意想不到的结果,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“在这种情况下,作者发现一个转基因的数量大幅度增加表达式(100倍)可以实现从rAAV向量包括必要的细菌质粒元素在一个上游基因内区。这可能存在未来体内的巨大优势基因治疗。"