新的基因消音器的药物降低胆固醇超过50%

研究结果来自迄今最大的试验来测试这种治疗的安全性和有效性。技术,被称为RNA干扰(RNAi)疗法,本质上是“关闭”的一个基因负责高胆固醇。

伦敦帝国理工学院的研究人员和他们的同事,他们进行了试验,说一年俩次的治疗可以安全地有或没有他汀类药物,这取决于个别病人的需要。最终,inclisiran有助于减少心脏病和中风的风险相关高胆固醇。

“这些初步结果是非常令人兴奋的为患者和临床医生,“Kausik雷教授说,该研究的第一作者从公共卫生学院的帝国。

“我们似乎找到了一个多才多艺,容易认为,安全,提供持续的治疗降低胆固醇水平,因此有可能减少的风险心血管疾病、心脏病发作和中风。这些削减超过什么可以与他汀类药物单独或已经取得了他汀类药物+ ezetemibe,另一个类的降胆固醇药物。

高水平的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇会导致心血管疾病和血管堵塞,导致风险增加心脏病发作和中风的病人。

他汀类药物是目前标准治疗高胆固醇,结合运动和健康的饮食,减少血液中的水平,因此有助于预防心脏病和中风。

然而,许多病人无法容忍的最高剂量,并且需要采取一致。忘记带他们或很少带他们降低了预期受益于这些疗法。同时,在一些患者胆固醇水平可以维持高位,尽管得到了最大剂量的他汀类药物。

现在,这个新2期临床试验已经证实的有效性注入inclisiran降低胆固醇,可以采取可能单独或与他汀类药物相结合产生最大的效果。

在这项研究中,研究人员对497名患有高胆固醇和心血管疾病高危inclisiran以不同的剂量,或安慰剂。百分之七十三的患者已经服用他汀类药物,31%的人服用ezetimibe。参与者,他们招募了来自加拿大、美国、德国、荷兰和英国,如果他们正在被排除在外单克隆抗体降低胆固醇。

患者给予不同剂量的inclisiran通过皮下注射或安慰剂,通过单一剂量,或通过剂量在第一天,另一个在三个月。他们随后的八个月定期随访和检测血液中胆固醇和副作用。

研究人员发现,仅一个月后收到一个治疗inclisiran,参与者的低密度脂蛋白胆固醇水平降低了51%。

在那些在单一剂量300毫克的胆固醇水平降低42%在六个月。在匹配的安慰剂组,胆固醇水平增加了百分之二时间范围。

在那些两剂量300毫克胆固醇水平降低53%在六个月。此外,胆固醇水平下降了所有病人在这个组,和48%的人胆固醇水平(低于50 mL / dL)。

在所有患者中,胆固醇水平低了至少八个月。没有额外的副作用的研究小组相比安慰剂组。

进一步的研究将跟进患者四个月(一年总跟进)。从这个试验结果,称为ORION-1,发表在新英格兰医学杂志》上提出了,今天在美国心脏病学会的第66届年度科学会议在华盛顿召开。

作者说,研究结果显示药物作用迅速减少胆固醇水平最早两周post-injection,同时也给长期效应时两个剂量超过一年。因此,下一步是进行扩展研究,使用更多的病人更长一段时间,以确定是否这些减少胆固醇转化为降低心脏病发作和中风。雷教授说:“我们迫切希望进入下一阶段的开发评估长期安全性和看这本小说的方法如何转化为改善病人健康。”

除了其有效性,作者指出,由于inclisiran生物通路作用于不同的他汀类药物,这两种药物可能会结合最好的结果。雷教授说:“即使是单剂量inclisiran似乎降低胆固醇的35 - 40%在8个月。基本上我们可以实验给药频率根据每个病人的心血管风险水平。低风险病人可能在理论上曾经每年注射而高风险的病人可能有两个注射一年。”

作者强调,因为这是一个早期的研究中,因为这是第一个临床研究在这种类型的药物,还需要更多的研究才能进入市场。

他补充道:“他汀类药物的有效性和其他降胆固醇治疗如单克隆抗体带他们一直依赖于病人的能力。因此,放弃inclisiran每年两次在医生手术,多以同样的方式提供了流感疫苗,可能更加有效。”

“我们相信这些临床访问可能只有一年两次,所以最终他们更方便、更有效病人和他们的健康。”