新的基因治疗实验为某些听力损失和头晕障碍的人带来了希望

这项史无前例的研究发表在2017年3月1日的《美国医学杂志》上分子治疗美国国家耳聋和其他交流障碍研究所(NIDCD)和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员表明，基因疗法能够在模仿Usher综合征的转基因小鼠中恢复平衡和听力，Usher综合征是一种人类的遗传疾病，其特征是部分或全部听力损失，头晕和视力下降，随着时间的推移会恶化。听力丧失和头晕是内耳异常引起的。

头晕和听力损失是影响人类最常见的残疾之一，可能会严重并使人衰弱。根据美国国家健康与营养调查，超过35%的40岁及以上的美国成年人有一定程度的平衡障碍，这是老年人摔倒的主要原因。根据美国疾病控制中心的数据，在美国65岁至74岁的人群中，大约三分之一的人患有糖尿病听力损失，75岁以上的人中有近一半的人听力有困难。男性比女性更容易遭受听力损失。

主要研究者Wade Chien，医学博士，神经学家和约翰霍普金斯耳鼻喉-头颈外科团队的副教授，他也在马里兰州贝塞斯达郊区医院的约翰霍普金斯医疗保健和手术中心实践，他的团队管理基因治疗到携带与Usher综合征相关基因突变的转基因小鼠的内耳。这些突变小鼠聋人，出生时就有严重的平衡问题。经基因治疗后，突变小鼠的平衡功能完全恢复。此外，这些突变体在听力方面也有改善。这项研究首次表明，基因疗法可用于改善遗传性听力损失小鼠模型的听力和平衡功能。本研究由NIDCD校内研究项目资助。

“内耳基因疗法作为一种帮助听力损失和头晕患者的新方法，具有巨大的潜力，”Chien说。

虽然这些积极的结果令人震惊，但研究人员警告说，这些结果只是初步的，还需要在人类身上进行更多的研究，以充分证明它们在治疗人类方面的实用性。然而，他们乐观地认为，他们的数据表明内耳基因治疗有望治疗多种人类遗传性前庭和听力障碍，包括Usher综合征。

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