科学家在老鼠部署CRISPR保护光感受器

沉默的基因称为海军在老鼠身上阻止细胞的损失视网膜退化性疾病,根据一项新的研究。研究结果可能会导致新的治疗方法防止视力丧失人类色素性视网膜炎等疾病。这项研究是由美国国家眼科研究所研究员(NEI),美国国立卫生研究院的一部分,今天在网上发表自然通讯。

眼睛的后面的组织称为视网膜包含两种类型的细胞,将光转化为电信号发送到大脑。杆光感受器启用视觉在昏暗的灯光下,而锥体光感受器激活颜色视觉能够看到在明亮的条件下。基因突变影响主要是棒,导致夜盲症等见过色素性视网膜炎。然而,由于棒也提供至关重要的结构和营养支持锥,杆功能障碍或死亡会导致锥变性和失明。

在一系列的研究中,阿南德•Swaroop博士,首席NEI的神经退化和修复实验室,和他的团队问储蓄视杆细胞可以防止损失的视锥细胞,从而保护日光和色觉。

在开发期间,海军研究实验室确定感光前驱细胞变成一个杆或锥。在以前的研究中,Swaroop和他的同事们研究发现,老鼠缺乏海军研究实验室的基因发展cone-only视网膜。其他研究人员表明,如果海军表达式是淘汰棒的成熟的小鼠,细胞获得体特性和生存尽管杆基因突变。

“证据表明,哄骗棒变成更多的采用海军研究实验室是一个潜在的战略最重要的突变,否则会导致杆退化,“Swaroop说。“因此,邻近锥仍将是实用和可行的。”

测试策略,研究人员使用了一种新的基因组编辑技术称为CRISPR,即集群定期中间短回文的重复序列。CRISPR就像一个分子剪刀可以剪一个特定DNA序列与精度。

NEI博士后研究员、该研究的第一作者,文涵Yu博士发明了一种方法,应用CRISPR光感受器。他的策略使用一个腺相关病毒(AAV)载体,或向量,引入CRISPR视网膜细胞。于测试了这个基因组编辑工具删除海军研究实验室基因野生型老鼠和三个不同的小鼠模型视网膜变性。通过测量基因表达和检查视网膜细胞,研究人员证实,棒越来越体,预测。虽然这些体棒不能察觉到光线,他们幸存和改进他们的邻国锥的生存。

在所有三个小鼠模型,杆变性是预防或减缓,虽然少效益达到治疗时介绍了年老的动物。重要的是,这三个模型的好处是显而易见的,不管特定基因缺陷的老鼠。

”不同于传统的基因治疗,介绍了一个正常的基因来代替缺陷基因,这种方法可以治疗视网膜变性引起的各种变异基因解释说:“吴下博士NEI眼部基因疗法的核心和这项研究的资深作者。

还需要更多的研究治疗前准备好测试在临床试验中。CRISPR的安全性尚未建立和信息需要对其可能的负面影响。然而,这些研究结果提供的证据概念CRISPR-based治疗视网膜退行性疾病。

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