治疗窗脆性X可能不关闭后的童年

人类的大脑样本表明,脆性X综合征的治疗窗口可能仍然开放到成熟后的童年,当以前的测试与老鼠表示可能会关闭,根据一项新的由德雷克塞尔大学学习。

这个新的信息可以成为有价值的治疗治疗脆性X syndrome-the最常见的自闭症障碍导致智障和影响一个在每4000个男性和一个在每8000个女性仍在临床试验中被开发。

迈克尔阿金斯来说,博士,助理教授在德雷克塞尔大学艺术与科学学院,领导一个团队发现结构称为脆性X颗粒在大脑的一部分控制内存,海马体,到成熟在老鼠和人类标本。颗粒,螺旋帮助发现在2009年,被认为有助于脆性X综合征时成为脱离基因称为FMRP(脆性X智力缺陷蛋白)脆性X染色体变异的病人。

而脆性X颗粒被发现在成年老鼠的大脑和人类,他们似乎消失在老鼠当他们到达成熟。

“这是有趣的,这在人类疾病相关基因有不同的表达模式比在主要的临床前模型中,老鼠,用于研究基因,”阿金斯来说说。

因此,大多数研究都错过了这些颗粒在成年后的证据,因为他们使用了老鼠。

发现脆性X颗粒停留在成年人的海马可能扩大年龄段接受治疗。在螺旋的研究中,一个人类大脑样本,从一个人57岁,表明颗粒的证据。这表明,治疗可以应用到成年,不仅在儿童时期。

此外,他们还发现,治疗可能需要目标房子FMRP的神经细胞和脆性X颗粒更广泛。

这些细胞,即神经元在大脑中有两个parts-dendrites和轴突传递信息。大多数研究侧重于FMRP dendrites-the信息接收者。但过去的螺旋和公司的研究表明,FMRP还发现在脆性X颗粒结构信息发送者。然而,这些轴突的FMRP做颗粒不清楚从几个其他实验室和工作建议FMRP的轴突与树突的FMRP可能相当不同。

在新的研究中,螺旋和同事获得的洞察力。他们发现FMRP在轴突树突FMRP的一些意想不到的共同之处。这意味着治疗目标失去了FMRP的这些相似之处可能填写的两个部分细胞。

这可能是一个重要的发展,因为一半的脆性X综合征患者也可能被诊断为自闭症谱系障碍。发展治疗脆性X可能发挥作用在其他类型的孤独症治疗症状,。

“可能是由脆性X染色体特异表达引起的症状颗粒不被当前的实验治疗干预措施,重点解决拯救FMRP函数在树突,”阿金斯来说说。“我们发现很重要,因为有一个药物目标树突和轴突都应该更好的治疗脆性X的症状,幸运的是,其他自闭症障碍。”

证据指向一个更长的期限可能有效的治疗和提供一个全新的途径,螺旋希望继续解决脆性X综合征背后的阴谋。

“我们仍在努力理解FMRP正在做什么在其缺席的轴突和轴突有助于脆弱x但这是前进了一大步,”阿金斯来说说。“我们有一些新的线索。”

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