研究人员改善交付vbectors hFVIII基因疗法治疗血友病

一项新研究检查了42组合的启动子和增强子对人类因素八世(hFVIII)基因表达来确定最佳的腺相关病毒(AAV)的基因治疗交付向量构造考虑向前发展。评价不同组合的老鼠缺乏VIII因子证明了重大的和不同影响向量组件对肝脏特异性的表达hFVIII转基因,报道人类基因治疗。

詹姆斯·m·威尔逊,医学博士,基因治疗项目主任,医学系,宾夕法尼亚大学(费城,PA)和编辑器,人类基因治疗临床开发,并从宾夕法尼亚大学医学系的合作者和护理学院和维疗法(Cambridge, MA),开发和比较了不同的AAV载体来克服的挑战提供相对较大hFVIII基因和八世达到治疗水平的因素基因表达。

本文题为“表征AAV-Mediated人类VIII因子基因治疗血友病的老鼠,”研究人员还比较产生的抗体水平对各种AAV转基因交付向量。

“威尔逊博士的研究小组和他们的同事在维疗法继续改善AAV载体的设计旨在治疗血友病的更常见,血友病,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“这些改进设计的实际应用是至关重要的基因治疗血友病的进展。”