发现可以帮助发展致命脑疾病的治疗方法
亨廷顿氏病是一种遗传性的脑部疾病，是统一致命的，但约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）的研究人员认为，他们已经对这种疾病的进展做出了重大发现，这可能导致阻止它。
他们的发现为有30,000多名患有亨廷顿症状的美国人的治疗提供了希望，另外有200,000名有遗传疾病的风险。他们还可以帮助科学家更好地了解其他致命的脑部疾病，例如肌萎缩性侧硬化症以及某种类型的痴呆症，并帮助研究人员了解更多有关正常脑老化的信息。
“我们在细胞，如果我们可以修复交通拥堵我们有可能为治疗神经退行性疾病的新途径提供新的途径，”约翰·霍普金斯大学医学院神经科学学院的研究生乔纳森·格里玛（Jonathan Grima）说，他的研究于本周发表在杂志上。神经元。
格里玛说，目前尚不清楚某种用于清除这些果酱的药物是否可以阻止细胞死亡，从而阻止亨廷顿的进展，但这是目标。格里玛（Grima）在霍普金斯脑科学研究所主任杰弗里·罗斯斯坦（Jeffrey Rothstein）博士的实验室工作。
罗斯斯坦（Rothstein）通常专注于ALS（也称为Lou Gehrig氏病），他对该疾病进行了类似的细胞研究，并且正在研究可能提供某种治疗的药物。他说，该实验室正处于为亨廷顿的毒品工作的早期阶段。
罗斯斯坦说，他希望其他科学家在寻求治疗时建立关于亨廷顿氏病的发现。
罗斯斯坦说，亨廷顿的研究人员，包括霍普金斯其他系的科学家，佛罗里达大学和加利福尼亚大学欧文分校，已经证明了亨廷顿氏病如何破坏正常的细胞活动。
脑细胞的成分，例如盐和蛋白质，需要进出细胞的操作中心，即核，以保持其正常运行。在亨廷顿氏病的患者中，由亨廷顿相关的基因团块在细胞核中共同产生的蛋白质，无法通过称为核孔的特殊通道 - 每个细胞都有许多这些孔 - 导致细胞关闭并死亡。
虽然科学家知道有一个亨廷顿的基因，并且知道核孔，他们没有在大脑中进行密切研究。罗斯斯坦说，他们不知道亨廷顿患者所谓的核运输中的毛孔和破裂。
亨廷顿的研究人员感兴趣的发现充满了人们的兴趣。
亨廷顿疾病协会宣教和科学事务高级主任乔治·约林（George Yohrling）说：“这是非常令人兴奋的研究，因为我们不知道体内突变基因或蛋白质正在做什么，这指向了针对研究的新领域。”美国。“科学家，生物技术公司和制药公司可以利用这一点，并为这种生物学过程开发疗法。”
Yohrling说，目前只有两种治疗方法治疗亨廷顿氏病，一种刚刚在美国食品药品监督管理局（Us Food and Drug Administration）的近几周内批准。它们都有助于缓解与疾病相关的步态和运动问题。其他药物用于治疗通常伴随亨廷顿诊断的抑郁症和焦虑。
但是，根据亨廷顿氏病社会的说法，没有什么可以阻止或减慢疾病的进展，这会导致患者失去推理，说话和行走10到25年的能力。症状通常在30至50岁时出现，患者有50-50的机会将疾病传给孩子。
对于亨廷顿的研究，科学家使用小鼠以及人类干细胞和人体组织来测试他们的研究思想。啮齿动物的研究结果（通常用作人类的替代者），当研究人员试图重现人类的作品时，经常让他们失望。但是，由于这项研究也涉及人类的细胞和组织，因此Yohrling指出，科学家对发现更有信心。
尽管对这项研究的乐观情绪 - Yohrling表示，亨廷顿的研究界有很多，他警告说，这项工作还早。目前尚不清楚保护细胞的药物是否会改善人类的症状，或者会减慢或阻止疾病的时间或停止多长时间。
霍普金斯研究人员和其他科学家回应了这些警告。
乔治敦大学医学中心转化神经疗法计划主任查尔贝尔·穆萨（Charbel Moussa）说，对亨廷顿的有效疗法可能需要鸡尾酒来控制症状和失速疾病的进展。
他说，这是因为该疾病很复杂，科学家不了解亨廷顿对大脑的所有影响，以及为什么大脑的某些区域不受影响。尽管如此，新发现使研究人员在寻找有效的药物方面有所帮助。
“这大大扩展了我们对亨廷顿疾病病理学的理解，以及类似于亨廷顿的疾病的病理疾病，甚至我们在衰老中看到的东西，” Moussa说。“不幸的是，我们仍然没有治愈。”
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