新的影像学技术显示囊性纤维化药物的有效性

根据囊性纤维化基金会的数据，超过3万名美国人患有这种疾病。目前尚无治愈方法，不过美国食品和药物管理局(Food and drug Administration)批准的一种药物可以治疗这种疾病的根本原因。然而，这种药物对每个人的效果是未知的。密苏里大学医学院的研究人员开发了一种成像技术，使用一种特定形式的氦来测量药物的有效性。研究人员希望这一发现能改善囊性纤维化和其他肺部疾病的治疗方法。

“囊性纤维化患者体内的盐含量不平衡是由CFTR蛋白缺陷引起的，”密歇根大学医学院放射学系主任、该研究的主要作者Talissa Altes医学博士说。“药物‘ivacaftor’针对的是这种有缺陷的蛋白质，但它在多大程度上是成功的还不清楚。我们的研究试图使用一种新的肺部成像方法，来了解这种药物在患有G551D-CFTR这种特定基因突变的患者身上的效果如何。”

囊性纤维化会导致粘稠粘液的堆积，堵塞气道，导致危险的感染。虽然对囊性纤维化的理解和治疗的进步使许多患有这种疾病的人活到40岁出头，但许多囊性纤维化患者纤维化死于呼吸衰竭。

目前,肺功能是通过一种名为肺活量测定法的测试来测量的，在这种测试中，患者通过管子吹气;他们的进展会随着时间的推移而被追踪。然而，这种方法不太适合儿科患者，因为它需要集中注意力，控制呼吸，并与肺活量测量技术人员合作。计算机断层扫描，或CT扫描，可以使用，但它们提供肺部的结构图像，而不显示气体或气流。

Altes和她的团队决定使用一种特定形式的氦，氦-3，作为一种无害的造影剂磁共振成像(MRI)显示肺功能。这项研究分为两部分进行。在第一部分中，8名患者分别服用了ivacaftor或安慰剂，为期四周，以衡量短期疗效。在第二部分中，9名患者接受了48周的ivacaftor治疗，以确定长期疗效。在每个阶段结束后，患者进行肺活量测试，并使用超极化氦进行MRI成像。

阿尔特斯说:“我们发现，在使用ivacaftor后，无论是短期还是长期，患者的肺部状况都有了显著改善。”“在MRI上，当氦-3被用作造影剂时，健康的肺应该看起来完全是白色的。相反，非白色区域表示通风不良。这就是这个技巧的美妙之处，如果药物是否有效。”

随着更多的研究，Altes希望将氦-3 MRI应用于患有肺功能受损或其他呼吸系统疾病的年幼儿童或婴儿。

“更多的药物正在研发中囊性纤维化和其他肺需要更好的成像技术来测试它们的有效性，”阿尔特斯说。“这项技术的重要性在于，它很可能是一种具有成本效益的工具，有助于这些药物的开发。然而，它也有帮助病人了解哪些药物可能最适合他们的特殊情况。”