新的研究再次引起人们对AAV载体在基因治疗的基因毒性

越来越多的临床前研究表明,治疗基因在小鼠交付使用重组腺相关病毒载体(rAAVs)会引起插入突变和肝细胞癌的风险增加。尽管明显的安全rAAV-mediated基因疗法在临床应用中,数据从一些老鼠研究强调需要仔细考虑基因毒性的潜在风险,根据作者的煽动性文章发表在人类基因治疗。

兰迪·钱德勒和查尔斯Venditti,国家人类基因组研究所、国立卫生研究院(马里兰州贝塞斯达)和马克金沙,华盛顿大学医学院(圣路易斯,密苏里州),目前已发表的研究评估的一个全面的概述rAAV基因传递肝细胞癌形成。在这篇文章人类基因治疗题为“重组腺相关病毒集成和基因毒性:从动物模型,”作者审查发布的数据表明rAAV潜在的基因毒性的风险增加相关。他们讨论需要进一步的研究来描述rAAV集成和其他提出了未来的研究方向。

“AAV显然是最有前途的向量人类基因治疗应用程序,不过对于人们仍存在一些忧虑是否使用它会导致一些致癌的风险,”特伦斯·r·Flotte主编博士说,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“强数据两边的这个问题,在这个问题上进一步的研究是必要的。”