研究揭示了潜在的新疗法治疗和阻止囊性纤维化的进展

乔治华盛顿大学的研究人员(GW),佩鲁贾大学和罗马大学的发现了一个潜在的新药物治疗和阻止囊性纤维化的进展。胸腺素α1 (Tα1)是一种新颖的基于单分子疗法治疗,不仅纠正基因和组织缺陷,而且还可以显著减少炎症在囊性纤维化的病人。

“现在有很多治疗囊性纤维化,虽然这些预期寿命大幅改善,仍然只有病人的寿命约为40年。没有人治疗可以独立,”艾伦·l·戈尔茨坦说,博士论文的合著者名誉教授的住所GW医学院生物化学和分子医学和健康科学。“我们开发出一种单一的治疗可以纠正基因缺陷导致囊性纤维化因此,减少炎症发生。”

囊性纤维化是一种遗传疾病导致持续的肺部感染和限制呼吸的能力随着时间的推移,它在全世界影响大约70000和30000年在美国。囊性纤维化是由于突变基因编码的蛋白质被称为囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道),这是很重要的保持chloride-channel活动影响肺的盐和水平衡。这CFTR突变导致错误折叠检测蛋白质,其过早退化导致受损的氯离子渗透性和持久的肺部炎症。

Goldstein和合作者Luigina罗姆人,博士,医学博士,at the University of Perugia and Enrico Garaci, M.D., at the University of Rome "San Raffaele," both in Italy, published their results in自然医学。他们报告,Tα1天然肽的合成版本首先分离胸腺,纠正多个组织发现的缺陷在肺部和小肠囊性纤维化小鼠模型,以及缺陷在雌性生殖道细胞分离囊性纤维化患者。Tα1不仅大大减少了炎症在囊性纤维化,但也会增加雌性生殖道成熟,稳定,和活动。由于这两面出击,Tα1提供强大的潜力成为单分子治疗剂治疗和阻止囊性纤维化的进展。

戈德斯坦和他的同事们第一个孤立和Tα1特征作为生物反应修饰符在1979年与强有力的免疫治疗活动。本研究是在瓦在很大程度上完成的。虽然肽产生的少量几个周围淋巴和non-lymphoid组织的最高浓度Tα1在胸腺。有赖于商业名称的Tα1已批准临床使用超过15年35个国家治疗病毒感染的患者,免疫缺陷疾病,恶性肿瘤和艾滋病病毒/艾滋病。虽然目前在美国,it has an excellent safety profile and does not induce the side effects and toxicities commonly associated with most immunomodulatory agents.