毁容眼睛症状减少了Graves的眼科药物试验
该疾病的特征是炎症和眼睛周围的组织堆积,导致它们从插座上痛苦地隆起。
从来没有对坟墓的安全有效治疗眼病,也称为甲状腺眼病,适用于有100万美国人。患者看到抗炎药的不一致受益和复杂的轨道手术有助于一旦疾病进行病程,就可以使外观更加自然。
密歇根大学凯洛格眼中心(University of Michigan Kellogg Eye Center)领导的临床试验结果为那些中度至重度主动TED的人提供了希望。用Teprotumumab治疗后,患者的眼睛症状显着降低,这是一种研究药物美国食品和管理称为“突破疗法”。
大多数研究患者在审判中,该研究的主要和次要终点在试验中,而不是安慰剂而不是安慰剂减少了眼睛隆起,眼痛和肿胀以及改善的生活质量。
对于某些人来说,治疗益处很快,发生在该药物静脉注射后的六周内,阻止了研究人员所说的是自身免疫攻击在眼睛周围的肌肉上。
发表在新英格兰医学杂志,临床试验数据代表了主要研究作者凯洛格眼中心的Terry J. Smith,M.D。的25年研究,内分泌学家和弗雷德里克·G.L。Huetwell眼科和视觉科学教授。
TED是与坟墓疾病有关的罕见病,这是一种自身免疫性疾病,导致甲状腺激素过量或甲状腺功能亢进。症状包括眼睑肿胀,不断凝视,眼睛隆起,眼睑缩回,视神经病变,双视力和其他症状。
大约有25%至50%的患有坟墓疾病的人会发展出TED,其中大多数是女性。
史密斯实验室的先前发现表明,胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)在Graves疾病和其他自身免疫性疾病中起重要作用。
史密斯说:“具体而言,我们发现TED周围细胞周围的细胞上存在异常高的IGF-1受体。”
在这一发现的基础上,在加利福尼亚大学,洛杉矶分校进行了基础科学研究的产物,然后在凯洛格眼中,史密斯和研究作者雷蒙德·道格拉斯(Raymond Douglas),医学博士,博士著名的眼塑外科医生开始研究与甲状腺相关的眼科病。
道格拉斯说:“眼睛特别容易受到坟墓疾病的影响,因为自身免疫性攻击通常针对眼睛周围的眼睛肌肉和结缔组织。”“这是由于这些组织含有与甲状腺共享的蛋白质的结果。”
这项研究持续24周,涉及88例患者,是最大的多中心坟墓的眼科试验。2013年7月2日至2015年9月23日,在美国以及意大利,德国和英国的15个地点之间招募了患者。
研究研究人员研究了Teprotumab的好处,Teprotumumab是一种抑制IGF-1功能的单克隆抗体,最初是作为癌症药物开发的。
尽管Teprotumab未能在癌症患者中表现出功效,但该小组认为这可能在中断TED疾病过程中有用。
在试验结束时,每三周接受一次性曲霉单抗输注的研究患者中有69%的患者减少了眼睛隆起(propsis)和生活质量的提高,而安慰剂组为20%。
随机分配患者接受安慰剂或活性药物。参与者和研究人员都不知道正在使用哪种药物,因此他们可以描述审判中发生的情况而没有偏见。
据该研究报道,在第六周注射两次后,一些参与者在治疗组中有43%的患者在第六周进行了结果,而安慰剂组有4%的患者有反应。
对该治疗做出反应的患者在疾病的严重程度中降低了2点或以上,以7分的临床活动评分来降低2点或更多。伴。次要终点包括更好的生活质量。
治疗组中的那些基线临床活性评分为5.1。作者指出,肉食的显着降低类似于外科患者期望的结果。
史密斯说:“这些发现对其他自身免疫性疾病具有影响,其中IGF-1接收已经与类风湿关节炎有关。”
治疗的最常见副作用是恶心。还报道了肌肉痉挛和腹泻,特别是在胃肠道患者中疾病。唯一与药物有关的不良事件是糖尿病患者的高血糖。这些事件是通过调整糖尿病药物来控制的。
结果为一种新的疗法提供了进攻,以安全地最大程度地减少眼部状况的严重程度。
“这项研究是两个关键之一临床试验需要将Teprotumumab的注册作为预防TED症状的首次批准的疗法。” River Vision Corporation总裁兼首席执行官David Madden签订了协议,该公司已达成协议,与丹麦哥本哈根的CMC Biologics生产该药物。
该药物目前不能针对TED患者开处方。正在进行一项后续临床试验,但没有招募参与者,预计将在2018年完成。
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