Kalydeco是一种治疗囊性纤维化病因的药物，而不仅仅是治疗症状
Kalydeco (ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化这种疾病会影响许多器官，尤其是肺部。囊性纤维化是澳大利亚最常见的遗传性疾病。
的药物一直在新闻最近因为，作为5月1日2017年，更广泛的人群现在有资格获得该福利药物福利计划(PBS)。
5月1日前，超过200个6岁以上的澳大利亚人都有资格使用Kalydeco。扩大补贴对一些2到5岁的年轻病人来说意味着另一个30儿童可以从中受益。这说明了10 - 12%患有囊性纤维化的病人。
在2014年PBS上市之前，患者和家属每年需要筹集30万澳元来资助药物。现在，对于符合条件的病人来说，优惠卡持有人每部剧本的价格为6.30澳元，普通病人每部剧本的价格为38.80澳元。但患者仍然需要满足特定的标准(有特定的基因突变)才能获得资格。
什么是囊性纤维化?
囊性纤维化影响3600分之一澳大利亚的活产。它是由单一基因缺陷引起的，该基因被称为囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR)。
该基因在控制氯离子(盐)如何通过一种叫做“盐”的蛋白质进出细胞方面起着关键作用氯离子通道．过多的盐和不足的水会导致粘液变得非常粘稠，这会在肺(和其他器官)中积聚。
这种粘稠的粘液堵塞了肺部微小的空气通道，并困住了细菌。反复感染和阻塞会导致不可逆的肺损伤，这是这种疾病患者最常见的死亡原因。
粘液也会导致胰腺问题，阻止消化食物所需的酶的释放，从而导致营养问题。
由于这种缺陷基因，患者还可能患有肝病、慢性鼻窦感染、糖尿病和生育问题。
Kalydeco是如何工作的?
该药物是在与美国Vertex制药公司和美国囊性纤维化基金会合作的过程中发现的。它花了14年多的时间来开发。
在此之前，治疗囊性纤维化的药物治疗的针对性较低，仅旨在减轻症状以试图减缓疾病。
研究人员在CFTR基因中发现了2000多个基因突变，每个突变都会导致氯通道的不同缺陷。Kalydeco是第一种治疗CFTR基因特定突变人群囊性纤维化潜在原因的药物。
它的工作原理是针对某些异常的氯通道并打开它们以允许氯离子进出牢房。这会导致气道中水分的增加，从而使粘液变薄。
通过保持气道水分充足，粘液可以从气道中清除，降低肺部感染和进行性肺损伤的风险．粘液的减少也会影响胰管，从而改善葡萄糖水平，降低患者患囊性纤维相关糖尿病的风险。
研究的药物像Kalydeco它们可以对抗有缺陷的CFTR基因的影响，表明它们可以延长囊性纤维化患者的寿命，降低疾病的严重程度。在疾病发展的早期阶段治疗这种疾病还可以限制器官损伤，减少因胸部感染引起的疾病，并改善与呼吸相关的生活质量。
患者如何接受它?
在澳大利亚，这种药物可以在高度专业化药物计划这意味着只有在治疗囊性纤维化方面有经验的医生才能开这种药。这种药物以片剂或口服液的形式出现，患者每天服用两次。
为了增加Kalydeco的吸收，患者将药物与黄油、鸡蛋、奶酪、坚果、牛油果或全脂牛奶等高脂肪食物一起服用。
那么副作用和相互作用呢?
一些患者在服药期间某些肝脏酶的水平很高(这可能是肝脏压力的迹象)，所以医生需要密切关注这些情况。一些青少年和儿童服用该药后会患上白内障(晶状体混浊)，因此需要对他们的眼睛进行监测。
最常见的副作用包括:头痛、上呼吸道感染、胃痛、腹泻、皮疹、恶心和头晕。人们也不应该驾驶或操作机械，直到他们知道Kalydeco如何影响他们。
与一些抗生素(如利福平和利福布汀)一起服用;癫痫药物(苯妥英、卡马西平或苯巴比妥);草药补充剂圣约翰草会大大降低Kalydeco的效果。
医生还建议患者避免与葡萄柚汁、葡萄柚或塞维利亚橙子一起服用，因为这会使他们对该药物越来越敏感。抗真菌药物(酮康唑，伊曲康唑，泊沙康唑，伏立康唑或氟康唑)，其他抗生素(如克拉霉素或红霉素)也可以增加Kalydeco的暴露，所以如果同时服用这些药物，患者需要低剂量的囊性纤维化药物。
与Kalydeco的新PBS清单,年轻病人是否有机会获得旨在解决疾病根本原因的拯救生命的治疗囊性纤维化，而不是仅仅治疗其症状。
