是什么让癌症基因治疗所以开创性的?
7月12日,食品和药物管理局专家组一致推荐批准的第一个基因疗法治疗癌症。治疗,称为CTL019,诺华制药公司开发的t细胞疗法。这是专为每个病人和已被证明是有效的治疗儿童白血病的一种。的纽约时报报道称,在63名病人的研究,其中52进入接受治疗后缓解。
研究人员一直致力于完美的基因治疗各种癌症,但CTL019将成为第一个进入市场。如果FDA批准CTL019移动,决定可能打开门更多的基因疗法治疗其他疾病。
Mansoor Amiji大学特聘教授在制药科学系的东北部。他的研究重点是靶向治疗的发展,包括基因疗法,治疗最致命的癌症,如胰腺癌、肺癌、卵巢癌、脑部肿瘤,以及其他慢性疾病。对于一个项目,Amiji的实验室有兴趣通过基因工程重组免疫细胞变得更有效地治疗癌症和炎症性疾病。
这里,Amiji更多关于解释道基因治疗治疗和CTL019批准将如此重要的原因。
你能简要解释CAR-T细胞疗法是如何工作的?它被称为“基因突变”治疗。这是什么意思?
CAR-T细胞,或嵌合抗原受体t细胞疗法,是一种较新的癌症的治疗方案。它是基于患者自身的免疫系统。在这种方法中,病人的t细胞收获然后转基因生产基因工程细胞在体外。细胞然后重新领读,可以摧毁肿瘤。已有研究在不同医疗中心在过去的几年里,但这是第一次,美国食品和药物管理局委员会允许商业制药公司继续这个项目,在这种情况下,小儿急性淋巴细胞白血病的治疗。
这种疗法已经导致许多患者长期缓解。基因治疗是终极治愈癌症?
是的,癌症免疫疗法治疗,包括CAR-T细胞疗法,在癌症治疗是非常成功的。患者超过85%的转基因CAR-T细胞正在缓解,这是前所未有的癌症治疗方案。然而,它仍然是很早就表明癌症免疫疗法将导致最终的治疗甚至癌症的长期控制和改变它从“死刑”治疗的慢性疾病。”But the opportunity to use the body's own defenses to eradicate癌症细胞确实是开创性的。
为什么比其他癌症的基因疗法更有效的治疗方法?它不同于我们多年来一直使用的治疗方法吗?
基因工程侧重于使用修改后的细胞作为药物。细胞在这种方法中,要么是远离身体和转基因外,如在CAR-T细胞疗法,或基因构造成特定的交付细胞在体内。对于后者,基因构造必须打包在一个交付vehicle-nanoparticles,比如针对正确的细胞在体内。传统药物通过抑制特定的分子目标工作,像一个受体在细胞或酶参与疾病进展。基因治疗像CAR-T细胞疗法更侧重于治疗在DNA或RNA水平原始缺陷所在。这就是为什么他们可以更有效的比传统疗法,他们也承诺要安全得多。
为什么这么长时间来开发和批准基因治疗药物?
从临床发现药物开发过程开始,然后进入临床阶段,患者治疗与实验方法。通常,大约需要10到15年的药物从早期发现审批阶段。不过,也有例外,当引人注目的早期临床结果得到鼓励FDA批准治疗快很多。此外,一旦一个具有开创性的概念像CAR-T细胞治疗批准,还有许多其他公司用自己的版本的后面吗治疗。他们的产品很快就会进入市场。
