用CRISPR-CAS9进行基因组编辑可防止视网膜的血管生成

马萨诸塞州史申眼睛研究所的研究团队成功地阻止了小鼠开发视网膜的血管生成（眼睛背面的感觉组织），使用了CRISPR-CAS9的基因编辑技术。血管生成会导致视力丧失和失明，并且是几种退化性眼病的特征，包括增生性糖尿病性视网膜病（PDR），与年龄相关的黄斑变性（AMD）和早产性视网膜病变（ROP）。在今天在线发布的报告中自然通讯，研究人员提出了一种新型的基因编辑技术，以防止视网膜血管生成，这可能导致针对以病理学内血管生成为标志的眼睛条件开发新疗法。

尽管血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂（例如Lucentis，Eylea）在减少新血管生长和减少视网膜疾病（例如PDR和AMD）（例如AMD）中的血管渗漏方面取得治疗大量对抗VEGF疗法的患者数量的方式。

“我们知道血管内皮生长因子（VEGF）受体2（VEGFR2）在血管生成中起着至关重要的作用。”“可以利用CRISPR-Cas9系统来编辑VEGFR2基因，以防止眼内病理血管生成。”

当视网膜中的血管（眼睛后部感受和感知光）开始在视网膜表面上生长新的异常血管，这是各种眼部疾病的特征，即眼内血管生成在临床上呈现临床。随着损害的进行，这些容器会泄漏，破裂或导致视网膜脱离导致视力受损。

CRISPR-CAS9是一项强大的新技术，可以针对和编辑基因组的某些方面或有机体的完整遗传材料集。在里面自然通讯报告，研究作者使用腺相关病毒（AAV）将基因组编辑靶向靶向VEGFR2，这是一种负责血管生成的关键蛋白质。该疗法的单一注射能够预防临床前模型中的视网膜血管生成。

Lei博士说：“由于这种基因组编辑几乎在所有医疗领域都获得了吸引力，因此我们谨慎乐观地认为，这种强大的工具可能会呈现一种新的疗法，以防止眼部病理病理学标志性的眼病视力丧失。”“尽管需要进一步的研究来确定这种方法的安全性和功效，但我们的工作表明CRISPR-CAS9系统是一种精确有效的工具，具有治疗血管生成相关疾病的潜力。”

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