抗癌药物可能继承形式的肾脏疾病患者受益

一个叫bosutinib抗癌药物可能抑制囊肿患者的生长常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD),出现在即将出版的一项研究表明美国肾脏病学会杂志》上(JASN)。调查结果发现潜在的新治疗策略对于影响患者,但长期的好处仍有待确定。

ADPKD是一种遗传疾病,影响到1 1000人,特点是囊肿肾脏和其他器官。作为病人的肾脏体积增加由于囊肿增长,他们逐渐失去它肾脏功能而且常常发展肾功能衰竭。目前的治疗主要是支持,如关注高血压和其他次要并发症。

遗传突变导致ADPKD影响蛋白质参与各种信号通路通常涉及酶酪氨酸激酶。因此,弗拉基米尔·Tesar领导的研究小组,医学博士(查尔斯大学和普通大学医院,在捷克共和国)测试潜在的试验性药物称为bosutinib抑制酪氨酸激酶称为Src / bcr - abl。

第二阶段研究包括ADPKD患者被随机分配比bosutinib 200毫克/天,bosutinib 400毫克/天,或安慰剂。169年172名病人接受了至少一个治疗。高剂量的bosutinib不耐受良好。

肾脏增大降低了66%的年增长率为病人接受bosutinib 200毫克/天与那些接受安慰剂(分别为1.63%和4.74%)和82%的患者接受bosutinib与那些接受安慰剂(分别为0.84%和4.74%)。这项研究没有动力来证明治疗对肾脏功能的影响,但没有证据表明效益与bosutinib相比安慰剂治疗2年期间。

“减少增长的囊肿治疗与bosutinib证实,虽然胃肠道副作用(主要是腹泻),部分存在剂量依赖的相关性,可能代表一个巨大的缺点为药物的进一步发展病人与ADPKD Tesar教授说。