猴子与帕金森病的疾病受益于人干细胞

在治疗脑进行实验细胞疗法的患者之前的最后一步之一是确认治疗在猴子中的作用。今天，IPS细胞研究和应用中心（Cira）中心的科学家，日本京都大学报告猴子患有帕金森病的疾病症状显示出从人类IPS细胞制备的移植神经元后两年内显着改善。这项研究，可以阅读自然这是第一个基于iPS细胞的神经退行性疾病治疗的最后一步。

帕金森氏症是一种特殊的细胞大脑中的多巴胺能神经元。据报道，当症状第一次被发现时，病人已经失去了超过一半的DA神经元。一些研究表明DA神经元的移植是由胎儿细胞可以减轻这种疾病。然而，使用胎组织是有争议的。另一方面，IPS细胞可以由血液或皮肤制成，这就是为什么Takahashi教授，他也是专门从事帕金森病的神经外科症，计划使用IPS细胞制成的DA神经元治疗患者。

“我们的研究表明，由iPS细胞制成的DA神经元和胎儿中脑制成的DA神经元一样好。因为诱导多能性细胞很容易获得，我们可以将它们标准化，只使用最好的诱导多能性细胞进行治疗，”他说。

为了测试由人IPS细胞制成的Da神经元的安全性和有效性，Tetsuhiro Kikuchi，在高仓实验室工作的神经外科医生，将细胞移植到猴子的大脑中。

“我们从不同的IPS细胞中制作了Da神经元。一些来自健康捐赠者的IPS细胞。其他是由帕金森病的疾病患者制成的，”Kikuchi表示，用于将IPS细胞转化为神经元的分化方法适用于临床试验。

一般认为，细胞治疗的结果将取决于数量移植的细胞那里生存，但kikuchi发现这不是这种情况。比细胞数更重要的是细胞的质量。

“每只动物都接受了来自不同的iPS细胞供体的细胞。我们发现供体细胞的质量对DA神经元的存活有很大影响，”菊池说。

要了解原因，他寻找表现出不同的表达水平的基因，发现可以标记祖细胞质量的11个基因。其中一个基因是DLK1。

“DLK1是由达神经元制成的达神经元的细胞质量的预测标记之一胚胎干细胞并移植到大鼠中。我们发现在移植到猴子的Da神经元中的DLK1。我们正在调查DLK1以评估临床应用的细胞的质量。“

该研究的另一个特点是用于评估宿主大脑中细胞存活的方法，预计将扩展到临床研究。研究表明，磁共振成像(MRI)和位置电子断层扫描(PET)是评估患者术后的选择。

“MRI和PET是非侵入性的成像方式。在细胞移植之后，我们必须定期观察患者。优选一种非侵入性方法，”Takahashi说。

该小组希望能在明年年底前开始招募病人进行这种基于iPS细胞的治疗。Takahashi说:“这项研究是我们将诱导多能性细胞带入临床的答案。”

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