新的研究显示基因疗法有望治疗酒精中毒

研究人员使用基因转移阻断了在肝脏中分解醇的两种主要酶之一的表达，导致乙醛的肝细胞中的积累，乙醇代谢副产物。不能代谢丙醛在人们中产生强烈影响，例如头晕和心悸，导致人们避免酗酒并代表一种治疗酒精中毒的新方法，如文章所公布的那样人类基因治疗。

在一篇名为“AAV基因治疗酒精中毒:智利大学圣地亚哥分校的Anamaria Sanchez和北卡罗来纳大学教堂山分校的R. Jude Samulski及其合作者使用腺相关病毒(AAV)载体将一种称为小发夹(sh)RNA的核酸片段传递到人类体内肝细胞在实验室。shrna靶向并沉默基因醛脱氢酶（ALDH2），将AlDH2酶的表达降低至多90％。结果，当暴露于乙醇时，基因治疗治疗细胞乙醛水平高50％。

主编Terence R. Flotte医学博士说:“近年来，酒精和其他物质使用障碍，以及相关的自杀问题，正导致中年美国人死亡率惊人地上升。”医学教育教授、教务长和执行副校长Celia and Isaac Haidak教授说。马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州。“但通常不为人知的是，根据对双胞胎的研究，基因因素占酗酒风险的70%以上。这表明基因疗法是一种合乎逻辑的方法。这些研究人员针对最成熟的基因贡献者之一，使用rAAV载体介导的shRNA方法证明了强有力的概念验证数据。这预示着这种疗法未来的发展。”

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