研究显示了严重的癫痫患儿的承诺

新配方的药物用于治疗一种罕见的神经病学方面的疾病患儿在1980年代,和后来成为广泛使用的减肥药组合的一半,可能提供承诺的儿科患者严重的癫痫发作,在大规模试验由加州大学旧金山。

2017年9月29日公布的数据显示,从多中心,三期临床试验中,70%的儿童Dravet综合症经历过每个月至少减少50%的癫痫治疗时的试验性药物ZX008或氟苯丙胺。

“Dravet综合症是一种毁灭性的疾病,严重影响生活质量的儿童和他们的家人,”约瑟夫·沙利文说,医学博士,加州大学旧金山分校的神经学与儿科助理教授和这项研究的首席研究员。bob电竞“这些结果是非常令人鼓舞的。甚至减少癫痫发作对这些孩子一个月一次,而不是一周一次或两次,在他们的生活中一个巨大的区别。”

10到25岁死亡率15%

Dravet综合症是一种儿童癫痫影响大约15700人在美国。它是一个终生的条件,频繁的发作都伴随着语言和运动障碍,多动症和难度有关,根据美国国家神经疾病和中风研究所。

大约10 - 15%的Dravet综合症患儿死于25岁,最常见的是由于所谓的意外猝死,在癫痫患者明显更普遍。在80%的情况下,Dravet综合症是由基因缺陷引起的需要适当的脑细胞的功能。

在这项研究中,119名19岁以下的儿童和青少年Dravet综合症患者进入医院在美国,加拿大,欧洲,澳大利亚,和随机分配到0.8毫克/公斤/天或0.2毫克/公斤/天的试验性药物的最大总剂量30毫克/天,或者安慰剂。

在这些高剂量,45%经历过至少每月发作,下降75%和20.5%的低剂量和安慰剂2.5%。最长的癫痫发作无周期为20.5天,参与者在高剂量,而那些低剂量为14天,九天安慰剂的参与者。

“既然认知障碍的程度可能与癫痫发作的频率,我们希望更有效的治疗也可能减少这些障碍,”沙利文说,世卫组织还小儿癫痫中心主任旧金山加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院。

首次在美国学习

识别Dravet综合症的成因条件可能应对药物发生时规定与自感癫痫儿童,一个障碍患者故意暴露自己的触发因素,导致癫痫发作。而规定的药物抑制引起癫痫发作,两个医生在1985年指出,“直接的抗癫痫机制不能排除。”

从那时起,比利时的研究人员进行的非盲研究氟苯丙胺,这表明它可能与Dravet儿童有效。UCSF-led临床试验始于2016年4月,是第一个这样的在美国学习。

氟苯丙胺和苯丁胺两种药物之一————这被称为食欲抑制剂,规定在1980年代的组合治疗成人肥胖。氟苯丙胺在1997年撤出市场,心脏瓣膜损伤的消息传出后,在60毫克的剂量120毫克每天。

沙利文说,孩子们在这项研究中密切随访超声心动图和没有经验的心脏瓣膜问题。