FDA拒绝使用肌肉萎缩症药物，称其无效

美国食品和药物管理局拒绝了一种治疗一种常见肌肉萎缩症的实验性药物。

FDA周三的决定在意料之中，因为该机构曾表示，该药在两项关键的患者测试中没有发挥作用。上个月，FDA顾问以10票赞成、1票反对建议批准。

PTC Therapeutics公司的这种药物是为杜兴制药研制的肌肉萎缩症有某种基因突变的病人。在美国，每3500到5000个男孩中就有一个患有这种肌肉破坏疾病

这家位于新泽西州南普莱恩菲尔德的公司表示将上诉。FDA曾两次拒绝审查该公司的申请。该公司使用了一个罕见的策略来迫使审查。

去年，FDA批准了第一种治疗杜氏病的药物，用于另一组患者，尽管没有确凿的证据证明它有效。

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