干细胞基因治疗肾上腺脑白质营养不良安全

(HealthDay) -根据10月4日在线发表在《美国医学杂志》上的一项研究，早期结果表明，干细胞基因治疗对早期脑肾上腺白质营养不良的男孩是一种安全有效的治疗方法新英格兰医学杂志与10月4日至7日在堪萨斯城举行的2017年儿童神经学会年会相吻合。

来自波士顿马萨诸塞州总医院的医学博士Florian Eichler及其同事在一项单组、开放标签、2-3期安全性和有效性研究中招募了17名患有脑性肾上腺白质营养不良的男孩，该研究包括输注由elivaldogene tavalentivec (lentid)慢病毒载体转导的自体CD34+细胞。纳入标准包括早期疾病还有钆增强磁共振成像(MRI)。

中期分析(中位随访29.4个月)显示，所有患者在移植后都有基因标记细胞，没有证据表明在已知癌基因附近优先整合或克隆生长。所有患者也有可测量的ALD蛋白。没有治疗相关死亡或移植物抗宿主病的报道。17个中的15个病人患者存活，无重大功能障碍，临床症状轻微。一名神经系统快速恶化的患者死于疾病进展，而另一名患者有MRI证据疾病进展退出研究，接受异基因干细胞移植，但后来死于移植相关并发症。

作者总结说:“需要进一步的随访来充分评估反应持续时间和长期安全性。”

几位作者披露了潜在的利益冲突。

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