干细胞疗法对常见致盲原因显示出了希望

根据美国眼科学会第121届年会(AAO 2017)的报告，两个早期临床试验的结果显示，使用人类胚胎干细胞治疗干性黄斑变性是可能的。注入眼睛的干细胞似乎已经取代了因疾病而受损的缺失细胞，而且没有严重的副作用。一项研究表明，它甚至可能改善患者的视力。

在这两项研究中，研究人员转向胚胎干细胞进入一种视网膜载体胞胎，称为视网膜颜料上皮（RPE）细胞，并将其注入患有干燥的年龄相关的黄斑变性（AMD）的人的眼中，是55岁以上人民新失明的主要原因。在那里目前没有治疗可用于这种疾病，影响全世界3000万人，但营养补充剂可能是保护的。

在健康的视网膜中，RPE细胞为光感受器(处理光线的细胞)提供支持功能，如营养和废物管理，使我们能看见东西。RPE细胞的功能障碍和退化是导致视力丧失的过程的一部分年龄相关性黄斑变性。在视网膜下注射的人胚胎干细胞衍生的RPE细胞被设计为支持和/或更换患者的失败的RPE细胞。

再生医学的专家认为黄斑变性将是干细胞治疗的第一个成功领域。这是因为在实验室中培养大量RPE细胞相对容易。这些细胞与眼睛中的细胞几乎相同。RPE细胞不需要形成神经元连接来支持视网膜内的光感受器。而且，细胞在眼睛中被移植的位置被识别为免疫特权部位，这意味着它是身体中少数几个有排斥风险的部位之一移植的细胞低。最后，可以在非常局部区域中的少量细胞完成治疗，从而降低风险。

来自以色列耶路撒冷的Hadassah-Hebrew大学医疗中心的研究人员进行了研究，旨在测试人类受试者的程序的安全性。它们注射了源自患者视网膜下的50,000或20,000个RPE细胞的悬浮液。外科手术是良好的。在几周之内，他们可以看到迹象表明，视网膜在注射部位愈合，眼睛背部的图像表明移植的RPE细胞存活的可能性。在整个研究中，患者的愿景在很大程度上是稳定的，并且没有任何意想不到的副作用。

“我们深入了解迄今为止的作品鼓励，”eyal Banin，M.D.，Ph.D.，Lead Investigator和该技术的开发人员之一。“但这只是龙道道路迈出了再生细胞疗法的第一步，这是黄斑和视网膜变性的现实。”

预计该干细胞治疗的额外试验部位将在美国很快开放。

来自迈阿密巴斯科姆帕尔默眼科研究所的第二个研究小组已经进行了两项研究，使用来自人类胚胎干细胞的RPE细胞治疗干性AMD患者，以及一种不同形式的AMD患者视网膜变性叫做黄斑变性疾病。这是最常见的遗传性幼年黄斑变性。和干性AMD一样，这种致盲性疾病没有治疗方法。

植入这些病人体内的干细胞存活了三年之久，而且没有任何副作用。其中一些患者甚至获得了视力。

Bascom Palmer眼科研究所的首席研究员Ninel Z. Gregori医学博士说:“RPE细胞在人眼中表现出良好的耐受性。”“移植的RPE细胞没有导致严重的不良事件，包括没有肿瘤形成。“这项研究支持进一步发展人类胚胎干细胞来源的RPE治疗黄斑变性疾病。”

---

---