干细胞可能为患有赫勒综合症的儿童带来希望

一种涉及干细胞的新疗法可能为赫勒综合征患者提供更好的生活质量，这是一种罕见的遗传疾病，可导致严重的身体状况并导致过早死亡。

南加州大学凯克医学院的Toshio Miki和他的团队在对小鼠的研究中发现，移植人类胎盘干细胞可以为与综合症相关的问题提供长期的解决方案。

这种疾病会使身体失去一种重要的酶，这种酶会大量分解分子构成单元骨骼和组织。当这些大分子积聚起来时，它们会损害器官并导致一系列问题，包括脑功能退化、心脏问题、听力和视力受损、协调能力丧失、呼吸困难、关节和骨骼生长异常、关节僵硬、头骨和面部特征变厚。

没有酶替代疗法或进行血液或骨髓移植，出生时患有赫勒综合征的儿童通常在10岁前死亡。

在Miki的研究中，在加州再生医学研究所的支持下，将健康的干细胞直接移植到新生小鼠的肝脏中，导致酶功能的显著恢复超过20周。

接受干细胞移植的小鼠比没有接受干细胞移植的小鼠具有更好的协调性，而且骨骼发育和关节僵硬的问题也大大减少。

研究人员甚至注意到，接受移植的老鼠更有可能进行正常的梳理行为，并与笼子里的同伴互动。

Miki的工作尤其有前途，因为它涉及到人类胎盘干细胞，而这种干细胞很容易获得。

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