现有的癌症药物治疗提供潜在的治疗亨廷顿氏舞蹈症

药物已经用于治疗某些癌症也可能是一种有效的治疗亨廷顿氏舞蹈症,根据一项新的研究在最新一期的科学转化医学。同样的研究也增加了我们对这种药物,和其他药物,可能提供希望其他神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),和帕金森病。

亨廷顿氏舞蹈症疾病是一个毁灭性的,不可避免的致命的疾病,没有药物,减缓或阻止疾病进展。在这项研究中,老鼠相当于亨廷顿氏舞蹈症变得更加移动、恢复神经衰弱,bexarotene处理后寿命更长。相同的研究建立在2016年的一项研究,洛杉矶位咨询专家和他的团队表明,药物KD3010是一种有效的治疗亨廷顿氏舞蹈症在小鼠和人类患者神经元干细胞制成。

资深作者艾尔拉位咨询专家,医学博士,博士(图)说,这项研究结果是令人兴奋的工作不仅仅是因为这些药物,但由于它们如何工作。“这不仅仅是来自药物的响应,但这些药物是针对机械的途径,”拉位咨询专家说,即将到来的杜克大学神经退化和神经病治疗中心主任。“这些通路相关其他神经退行性疾病和潜在的衰老过程,本身除了亨廷顿氏舞蹈症。”

激活PPARδBexarotene KD3010功能的转录因子使神经元功能在两个方面:保持线粒体健康和活跃,通过帮助神经元删除功能失调的蛋白质。老鼠和人类和亨廷顿氏舞蹈症激活PPARδ有问题。当拉位咨询专家和他的同事们对亨廷顿的老鼠bexarotene或KD3010,他们观察到神经元,改善线粒体健康以及增加破坏性的错误折叠蛋白质的去除。

线粒体功能受损和蛋白质错误折叠的相同因素被认为是越来越重要的疾病,如阿尔茨海默氏症、帕金森病、肌萎缩性侧索硬化症。

这项研究并不意味着与亨廷顿氏舞蹈症或其他病症的病人应该急于得到bexarotene或者KD3010。进一步的研究需要确定如何使用这些药物在人类患者。Bexarotene有困难的副作用在高剂量,和最佳剂量还不清楚,而KD3010只有在人体试验测试了II型糖尿病。

相反,未来治疗亨廷顿氏舞蹈症和其他神经退行性疾病从艾滋病毒治疗和可能涉及到的“鸡尾酒”方法相结合的药物。作者奥黛丽Dickey博士发现,总的来说,bexarotene和KD3010产生更好的结果在细胞即使在低剂量。

“通过这种方法,我们可以减少副作用较低剂量的每个化合物,即使一起治疗效果提供一个高于任何一种孤独,”迪基说。“我们正在对潜在的神经保护机制进行进一步的研究和应用这一研究与类似问题的其他疾病线粒体功能障碍和蛋白质质量控制,如帕金森病、阿尔茨海默氏症、肌萎缩性侧索硬化症。”