药物降低致命亨廷顿病蛋白
针对亨廷顿氏病因的第一个药物在其由UCL科学家领导的第一次人类试验中安全且耐受性良好。它成功地降低了神经系统中有害的亨廷汀蛋白的水平。
经过十多年的临床发展发展，这项首次降低亨廷顿毒药的试验始于2015年底，由莎拉·巴特里齐（Sarah Tabrizi）教授（UCL神经病学研究所）领导，由Ionis Pharmaceuticals赞助。
该试验涉及在英国，德国和加拿大的9个研究中心招收46例早期亨廷顿氏病患者。
每位患者通过注射到脊髓液以使其能够到达大脑，接受了四剂Ionis-HTTRX或安慰剂。随着第1阶段试验的进行，根据升剂剂量试验设计，Ionis-HTTRX的剂量增加了几倍。
在整个研究过程中，由独立安全委员会监控患者安全。
今天的审判完成后的公告证实，Ionis-HTTRX受到试验参与者的耐受性良好，其安全性概况支持患者的进一步测试。
UCL亨廷顿疾病中心主任兼Ionis-HTTRX全球首席研究员Tabrizi教授说：“该试验的结果对亨廷顿疾病患者和家庭至关重要。首次降低了药物的水平神经系统中的毒性引起毒性蛋白质，该药物安全且耐受性良好。现在的关键是迅速进行大型试验，以测试是否是否药品减慢疾病进展。”
一个主要未知的是该试验是否表明Ionis-HTTRX可以降低神经系统中突变型亨廷顿蛋白的水平。使用超敏感测定法，在治疗前后，在每个患者的脊髓液中测量蛋白质的浓度。
正如希望的那样，Ionis-HTTRX产生了突变体水平的显着剂量依赖性降低 - 首次是蛋白质已知会导致亨廷顿的神经系统降低。
由于这些成功的成果，爱奥尼斯的合伙人罗氏（Roche）已行使了许可Ionis-HTTRX的选择，并承担了进一步发展，监管活动和商业化活动的责任。同时，爱奥尼斯（Ionis）在6月宣布患者在完整的试验中，将在开放标签扩展名中获得一个接收Ionis-HTTRX的位置。
正在进行的Ionis-HTTRX计划的试验结果和计划的结果将在即将举行的科学会议上详细介绍，并为同行评审的出版物做好准备。
