研究人员在神经系统疾病模型扭转症状

这是一个父母的噩梦:显然出生的孩子是健康的,然后停止发育里程碑在一岁。她的语言和运动技能消失,呼吸不规则,癫痫,以及一系列其他问题出现。原因在于Rett syndrome-a毁灭性的基因,神经紊乱,通常影响女孩,导致严重残疾和伴有自闭症行为。但大多数患者能活到中年,需要专业的全职照顾。没有治愈,但来自凯斯西储大学医学院的研究人员一直在努力寻找方法来恢复大脑功能和反向残疾与此病有关。

在最近的一项研究中,研究人员发现了一个特定的大脑区域,内侧前额叶皮层,是特别重要的呼吸和认知异常Rett综合症。但研究使用小鼠模型显示激活神经元在这个区域可以反向呼吸和内存异常症状的动物。

的小组研究了老鼠窝藏一个缺陷基因导致此病的人类。在小鼠模型中,他们发现神经元在内侧前额叶皮质相对不活跃,因为他们缺乏足够的来自其他神经细胞的刺激。研究人员推测,这些神经元活动水平低可能导致但症状。通过使用分子操作,研究人员专门激活神经元“睡觉”。程序恢复正常呼吸的小鼠和逆转一个特定的赤字在长期记忆。

”“醒来”这些神经元,或增加他们的电活动,导致逆转疾病的症状。对我们研究的行为,我们可以切换的动物疾病状态到正常状态(来回)醒来(或不)这些神经元,”解释研究铅David m . Katz博士,神经科学和精神病学教授凯斯西储大学医学院的。“因此,尽管Rett综合症的严重程度,影响动物的脑回路足够完整,用适当的操作,其功能可以拯救和恢复正常的行为。”The results are part of the PhD thesis research of James Howell, a graduate student in the Katz laboratory.

调查结果显示刺激神经元内侧前额叶皮质但也可以治疗的病人。研究人员希望它可以帮助正常呼吸,改善认知功能。同样的方法,应用于其他大脑区域,可能导致其他的改进,如增强运动机能。

这种疗法也可以其他病人受益。根据作者,但综合症是一种最身体衰弱自闭症障碍和被视为一个潜在的模型对于其他类型的自闭症。卡茨说,“无论我们了解什么是错的但大脑,以及如何治疗这种疾病,但可能的好处,不仅给患者,但其他的谱。”

Katz现在工作特别定义的子集神经元但大脑需要激活扭转症状。“这将希望可以设计更精确的治疗策略,”卡茨说。他的团队也正在考虑他们的小鼠模型的研究结果转化为潜在的治疗但病人。