儿童急性代谢中风后静脉注射精氨酸的好处

线粒体疾病的儿童患急性代谢中风受益于快速静脉注射治疗氨基酸精氨酸,经历没有副作用的治疗。疾病是由一系列不同的遗传疾病造成的。在一半的中风发作,患者临床表现出癫痫等症状的改善和部分瘫痪。

故障在线粒体,线粒体疾病结果生成“电池”居住在我们的细胞内。由约300种不同的基因突变引起的,有各种各样的线粒体疾病,目前没有有效的治疗方法。

两个线粒体来自费城儿童医院的医学专家(切)报道了八年的临床经验提供静脉注射(IV)精氨酸在最近诊断为神经问题严重中风——集开发的九个儿科线粒体疾病的病人。2月2日在网上发布他们的回顾性研究分子遗传学和新陈代谢。

“我们一半的病人我们看到至少部分逆转的代谢中风症状,”研究负责人Marni j·福尔克说,医学博士,砍的线粒体医学前沿项目执行主任。“这是一个单中心回顾性临床实践的研究结果,但有不错的效果。虽然我们还需要更多的研究,在大组的患者,进行了前瞻性分析扩展了可能有前途的治疗的证据基础广泛的否则非常严重和进步的线粒体疾病。”Falk's co-author was Rebecca D. Ganetzky, MD, a clinical geneticist and attending physician who specializes in metabolic diseases.

代谢中风发生在广泛的线粒体疾病。精氨酸已经用于敏锐地治疗这些复杂的笔画在成人患者有一个著名的线粒体疾病综合症叫米拉(线粒体脑病与乳酸酸中毒和类似中风发作)。与经典的中风引起的血栓阻塞大脑中动脉,主要代谢中风的结果从能源缺乏的大脑区域在细胞水平特别高的能源需求。最近临床实践指南线粒体医学协会推荐使用IV精氨酸从米拉类似中风发作的病人,考虑其使用类似中风发作的时候在其他线粒体疾病。但是,没有以前的系统研究进行客观地评价IV精氨酸的益处和风险线粒体疾病无法看见。

目前的研究报道9无关的患者砍在2009年和2016年之间一次或更多的急性类似中风的事件中,他们开发了新的神经问题。共有17个不同的团队评估结果类似中风发作。患者年龄从19个月23年,年龄中位数为8年的时候他们的代谢中风。都有non-MELAS线粒体疾病,造成不同的遗传原因。

像许多患者线粒体疾病,几乎所有的患者在这个群已经服用口服补充维生素和代数余子式的“线粒体鸡尾酒”,通常包括口服精氨酸,当时他们的类似中风的一集。尽管他们频繁使用,几乎所有这些营养补充剂unstandardized和未经考验的。Ganetzky指出,静脉比口服精氨酸,精氨酸是更有效的增加“这项研究是一个机会,更系统地分析一个临床治疗经验基础上用于急性临床护理的课程。”Arginine is not used to treat classic, non-metabolic vascular strokes.

在8个(47%)的17个类似中风发作,积极的临床反应发生,包括停止发作,归一化强度,解决弛缓(低肌肉张力)。更大的改进在儿童急性中风偏瘫的发生(无力或瘫痪的一侧身体)。磁共振成像(MRI)表现在一些病人显示大脑的变化引起的中风患者接受静脉精氨酸后恢复正常。两个病人没有回应IV精氨酸治疗期间开发的类似中风发作急性感染死于进步,多系统的问题。没有不利影响从四精氨酸治疗。

总的来说,最好的结果从四精氨酸发生时病人接受治疗后立即临床识别新的神经对中风急性代谢有关的问题。先前的研究已经表明,精氨酸通过提高一氧化氮的流动行为,放松血管,促进血液循环。

“鉴于这些观察到的临床效益较低的总体风险,我们回顾性研究数据支持当前使用IV精氨酸在儿童急性代谢中风的发病与多种形式的线粒体疾病”,福尔克说,他补充说,未来,应该进行更大规模的研究。“我们在前进在线粒体医学,我们强烈建议所有当前实践的客观评价和潜在治疗尽可能严格,在临床前的动物模型和临床试验。”