马萨诸塞州的眼睛和耳朵执行第一个fda批准的遗传疾病基因治疗过程
马萨诸塞州的眼睛和耳朵病史周二通过执行第一个post-FDA批准基因治疗患者的遗传性失明的一种形式。场合医学标志着一个新时代的开始,这是第一次任何fda批准的基因治疗已经给任何遗传疾病的病人。
商业标识为Luxturna,治疗是由电火花疗法和去年12月通过美国食品和药物管理局(FDA)对患者年龄在12个月及以上。Luxturna被证明能改善视觉功能在儿童和成人RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病。这是第一个也是唯一一个fda批准基因疗法治疗一种遗传疾病。具有里程碑意义的过程是由杰森Comander医学博士博士,副主任遗传性视网膜疾病的服务质量。眼睛和耳朵在波士顿。首届病人是一个13岁的男孩来自新泽西。
“这是荣幸参与这个令人兴奋的过程遵循FDA批准,并在允许一名13岁男孩中发挥作用的机会享受几年改善视力。这个项目已经进行了20年,这种疗法的早期的成功证明了吉恩·班尼特、阿尔•马奎尔和其他人来说,启发了我把我的职业生涯帮助患者遗传性视网膜疾病”Comander博士说。“我很兴奋的时候了,当我们可以提供这种开创性的治疗病人,谁是真正需要我们的帮助。”
新批准的治疗方法包括将修改后的病毒注入病人的眼睛纠正缺陷由RPE65基因的突变引起的。这些突变阻止生产或功能正常运转所需的一种蛋白质的视网膜,眼睛的感光组织在启动的愿景。质量。眼睛和耳朵是一个只有8医疗中心在美国认证执行基因治疗,唯一的网站在新英格兰。
“我为我们的团队感到骄傲为收入的区别被选为Luxturna管理的卓越中心,”埃里克·皮尔斯说,医学博士博士,主任遗传性视网膜疾病的服务质量。眼睛和耳朵Chatlos眼科教授。“这是一个自然的选择,因为我们部门正在进行的经验与发展中基因和基因疗法在眼部基因组研究所和测试正在进行临床试验。”
“今天我们庆祝在许多人把几十年的工作基因治疗从科幻小说为遗传性视网膜疾病患者临床现实。基因治疗将加入在质量创新的治疗常用的列表。眼睛和耳朵来治疗病人。我们激动质量眼睛和耳朵是第一个中心提供这个改变生活治疗病人,骄傲我们长期的,成功的历史发展中平移视网膜疗法,”琼·w·米勒说,医学博士首席眼科质量。眼睛和耳朵和质量综合医院,大卫Glendenning根教授,哈佛大学医学院眼科的椅子。“我们希望我们的眼科社区可以利用Luxturna的成功加速发展类似的基因治疗仍然折磨着我们的许多眩目的视网膜疾病病人。"
