新选择目标基因突变在足总核酸疗法中描述

研究人员表明,各种各样的合成与不同的化学修饰反义寡核苷酸可以激活frataxin基因,包含一个突变,降低其表达的遗传神经障碍弗里德希氏共济失调(FA)。这个新发现,演示了一个广泛的灵活选择识别小说化合物能够增加frataxin蛋白质表达和减轻FA的影响,发表在核酸疗法。

文章题为“激活Frataxin蛋白表达反义寡核苷酸针对变异重复扩张”是由大卫·科里合著在达拉斯,德克萨斯大学西南医学中心的TX和合作者Ionis制药(CA)卡尔斯巴德(加拿大蒙特利尔的)麦吉尔大学和马萨诸塞大学(伍斯特,MA)。研究人员表明,各种核酸化合物的化学修改能够绑定到棉酚在足总重复序列基因异常。他们展示了这个在多个细胞系来源于FA患者不同数量的棉酚重复,意味着未来药物发展的坚实基础。

”所需的资源和长期的承诺去追求这些类型的调查强调的需要和利益academia-industry推进该领域的合作,“执行编辑格雷厄姆·c·帕克说,博士,运货马车的车夫和安·亚当斯儿科韦恩州立大学医学院儿童医院密歇根州的底特律,MI。bob电竞

研究报告在这份出版物是由美国国立卫生研究院的支持下通用R35118103奖号码。内容是完全的责任作者,不一定代表美国国立卫生研究院的官方观点。