新型靶向治疗药物的一人临床试验报告了多个疗法的响应
一期I，由德克萨斯州大学安德森癌症中心领导的第一届人类研究首次揭示了一种调查药物，对被称为RET的受体酪氨酸激酶的变化引起的癌症患者有效和安全。该药物似乎是对RET驱动的癌症的潜在治疗，例如髓质和乳头状甲状腺，非小细胞肺，结直肠和胆管癌，这一直难以理解。
口头药品，Blu-667正在进行多中心，开放标签试验。临床前和早期的临床验证于4月15日在线发布癌症发现。审判的结果于2018年美国癌症研究年会2018年4月15日展示了2018年4月15日。
"There is a critical un-met need for effective drugs against cancers that have the RET alteration, as there are no highly potent inhibitors currently approved specifically for these RET-driven cancers," said Vivek Subbiah, M.D., Assistant professor of Investigational Cancer Therapeutics. "The current treatments for these cancers are limited to traditional chemotherapy and earlier generations of multiple kinase inhibitors. These options have had limited success with often considerable side effects that significantly impact the patient's quality of life."
Subbiah的研究正在调查Blu-667作为一种新型精密靶向药物，通过概念验证试验，表明有前途的活性和疾病控制作为一种高度选择性的RET抑制剂。药物靶向RET改变的癌症，副作用较少影响非癌机关。
RET与所有髓质甲状腺癌的一半相关联，乳头状甲状腺癌的20％，1％至2％的非小细胞肺癌。亚比亚的团队随访43名患有先进肿瘤的患者，没有资格进行手术。该调查还研究了26例髓质甲状腺癌，15名患有非小细胞肺癌的患者，两种与其他RET驱动的癌症。
在大多数患者中，观察到肿瘤减少和耐用的反应，特别是那些癌症通过化疗和多激酶抑制剂进行的患者，“亚比亚。“我们的研究报告了RET驱动的癌症的总体反应率为37％，对非小细胞肺的反应为45％癌症髓质甲状腺的32％。“
选择Blu-667进行调查，因为它比测试的其他激酶有效100倍，并且已经证明有效地停止称为门守的遗传突变，这与抗多种激酶治疗有效。
“总的来说，数据显示了下一代激酶抑制剂的精确靶向治疗可以对RET驱动癌症的患者产生强大的影响，”亚比亚说。“通过为这种致癌司机量身定制的高度选择性药物，我们希望这项新疗法能够使患者能够从最近的基因组概况的进展中受益，这些进程具有革命性的治疗方案耐心随着激酶驱动的疾病。“
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