小儿白血病治疗评估

根据发表在《美国医学杂志》上的一项临床试验，一种名为达沙替尼的药物被发现对患有慢性髓系白血病的儿童安全有效临床肿瘤学杂志．

基于这些发现，该药物已获得FDA批准，现在可用于一些儿科患者。

该研究由Nobuko Hijiya博士共同撰写，他是血液学、肿瘤学和干细胞移植部门的儿科教授。bob电竞

慢性髓系白血病(CML)是一种恶性肿瘤白细胞虽然在儿童中很少见，但这种疾病在年轻患者中通常更具有侵袭性。

在此之前，只有一种叫做伊马替尼的药物酪氨酸激酶抑制剂批准用于慢性CML儿童患者的一线治疗，这是一个相对早期的阶段。但是，目前还没有批准的治疗对标准治疗方法伊马替尼耐药或不耐受的慢性CML儿童的治疗方法。

达沙替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，此前被批准用于费城染色体阳性的成年CML患者，这是一种疾病的遗传异常。

在目前的试验中，研究人员评估达沙替尼在一组130名费城染色体阳性CML患者中进行了研究。

II期非随机试验包括世界各地医疗中心的参与者，是迄今为止最大的慢性CML儿科患者临床试验。

研究人员发现，达沙替尼在这类患者中具有较高的反应率，具有深层分子反应。此外，该疗法被发现是安全的，几乎没有严重的不良事件报告。

Hijiya解释说:“虽然我们没有看到显著的急性毒性，包括成人中出现的胸腔积液或心血管事件，但我们需要对儿童进行更长的达沙替尼随访，以确定是否有其他长期副作用，如生长迟缓，因为与成人相比，儿童需要更长的治疗时间，因为预期寿命更长。”

11月，FDA扩大了对达沙替尼的批准，包括儿科患者新诊断或对伊马替尼无反应的费城染色体阳性CML患者。