新的CAR - T病例研究显示了治疗急性髓系白血病的希望

嵌合抗原受体T细胞疗法，也被称为CAR - T疗法，被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。个人基因疗法利用患者自身的免疫细胞来对抗癌症。美国食品和药物管理局已经批准CAR - T治疗产品用于患有弥漫性大b细胞淋巴瘤的成人以及患有急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人。现在，莫菲特癌症中心的研究人员正在努力将这种革命性的疗法推广到其他癌症。

一种可能受益的疾病是急性髓系白血病(AML)，这是影响成年人的最常见的急性白血病。一半以上的AML患者在化疗后病情缓解。然而，许多复发，因为残留的白血病细胞可以逃避化疗和免疫系统。一项名为THINK (NKG2D治疗性免疫治疗)的一期试验正在研究Celyad的新CAR - T治疗CYAD-01基因修饰免疫细胞，使其表达一种针对白血病肿瘤的自然杀伤受体。

根据案例研究在杂志上发表之前先在网上发表Haematologica在美国，一名患者在接受CYAD-01治疗后9个月没有患癌症，随后进行了骨髓移植。

“值得注意的是，这是CAR - T首次诱导AML缓解，”案例研究作者、莫菲特恶性血液科助理成员David Sallman医学博士说。“这也是CAR - T第一次在不需要预处理化疗的情况下有效。”

在CAR - T治疗中，从患者血液中提取T细胞，并将其送到实验室，在那里对细胞进行基因改造，以更好地识别和攻击癌细胞。一旦接受了新细胞，患者通常会接受预处理化疗，以耗尽他们的免疫系统，为新细胞腾出空间细胞．在THINK研究中，不需要预处理化疗。

“我们的案例研究表明CAR - T疗法对AML患者是一个可行的选择，”Sallman补充说。“我们现在需要利用我们在初步研究中所学到的知识，扩大试验范围。”