批准稀有疾病PKU的新疗法

（HealthDay） - 美国食品药品监督管理局（US ADVINACYE）批准了Palynziq（Pegvaliariase-PQPZ）来治疗苯酮尿症，通常称为PKU。

患有罕见但严重遗传疾病的人无法分解一种称为苯丙氨酸的氨基酸，这在许多含甜味剂和含蛋白质的食物中都发现。

在美国，这种疾病影响约10,000至15,000人。FDA在新闻稿中说，不及时治疗，这可能导致严重的学习，发展和精神障碍。

在涉及高浓度血苯丙氨酸的人的临床研究中评估了帕林齐克的安全性和有效性。酶取代疗法最常见的副作用是注射部位反应，过敏性的超敏反应，关节疼痛，头痛，皮肤发痒，恶心，头晕和头晕和头晕腹痛。

该药物的标签警告说，该机构说，在治疗第一年剂量增加时，该机构最常见的过敏症风险最常发生。

Palynziq由位于加利福尼亚州诺瓦托市的Biomarin Pharmaceutical生产。

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